Una tarea que parecía desalentadora hace 20 años -cambiar el mundo para los pacientes diagnosticados de miositis juvenil- está ahora a nuestro alcance. Hoy en día, los niños diagnosticados de miositis juvenil están mejor que en ningún otro momento de la historia.
Gracias a su apoyo, hemos realizado inversiones cruciales en investigación que se están traduciendo en mejores resultados para los pacientes:
- Reducción del tiempo de diagnóstico mediante 75%de 12 meses a menos de tres meses
- Mejora de los protocolos de atención y tratamiento para ayudar a los niños a recibir la mejor atención
- Invertir en investigación y asociaciones para avanzar en nuevos tratamientos, como rituximab, abatacept y otros.
Y esto es sólo el principio.
De cara al futuro, seguimos centrados en: - Acelerar los descubrimientos científicos Comprender mejor la miositis juvenil para poder tratarla mejor y algún día prevenirla.
- Acelerar el desarrollo de tratamientos nuevos y reutilizados para que los pacientes dispongan de los tratamientos más eficaces sin los devastadores efectos secundarios
- Ayudar a los pacientes a recibir la mejor atención posible
- Invertir en nuevos enfoques de la enfermedadincluyendo terapias a nivel genético que esperamos puedan conducir algún día a una remisión a largo plazo.
Un objetivo crítico inmediato es acelerar la disponibilidad de nuevos tratamientos. En la actualidad, la miositis juvenil se trata generalmente con fármacos que bloquean ampliamente el sistema inmunitario, principalmente quimioterapia y corticosteroides. Estos tratamientos pueden ser bastante eficaces, pero también bloquean las respuestas inmunitarias necesarias para combatir virus y gérmenes. Esto significa que estos tratamientos tienen muchos efectos secundarios. Por eso estamos invirtiendo en enfoques alternativos: para controlar las partes del sistema inmunitario que no funcionan correctamente, dejando que el resto del sistema inmunitario funcione. Esperamos que esto permita a los niños vencer la miositis juvenil y vivir mejor.
No podríamos hacer nada de esto sin ustedes, nuestros amigos y familiares.
Para saber más sobre su impacto, le invitamos a consultar nuestro Informe de Impacto aquí.
