Explore los ensayos clínicos

En Cure JM, creemos que la investigación es la clave para obtener mejores tratamientos. Los ensayos clínicos pueden ayudarnos a lograrlo. Participar en un ensayo clínico es una forma de contribuir al avance de la atención médica para la miositis juvenil y acceder a nuevas terapias antes de que estén ampliamente disponibles.

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Un profesional médico trabaja con un paciente

Recursos útiles de los Institutos Nacionales de Salud

Estos recursos confiables de la Institutos Nacionales de Salud (NIH) puede ayudarle a comprender mejor cómo funcionan los ensayos clínicos, especialmente para los niños que luchan contra enfermedades raras:

Estos recursos pueden ayudarle a sentirse informado, seguro y preparado para explorar las opciones de investigación para usted o su familia.

Pensar en participar en un ensayo clínico puede resultar abrumador. Cure JM pone en contacto a las familias con padres y pacientes que han participado en ensayos clínicos, ofreciéndoles la oportunidad de hacer preguntas y conocer de primera mano sus experiencias.

Para obtener más información o solicitar una cita, póngase en contacto con James Tealy, director de Educación Familiar, en james.tealy@curejm.org.

Próximamente

Nos da mucho gusto compartir que Hospital Infantil de Pittsburgh (CHP), bajo la dirección de Dra. Kathryn Torok, ha sido aprobado como un Sitio web de CAR-T para los pacientes con JM que cumplan los requisitos. Se trata de un importante paso adelante para las familias, y pronto habrá más información disponible sobre el proceso de selección.

Ahora se están inscribiendo participantes para ensayos clínicos.

Ensayo RESET-Myositis: terapia con células CAR-T (CABA-201)

Un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa un tratamiento que utiliza las propias células T del paciente para tratar la miositis.

Información de contacto:

Recursos:

Más información sobre este ensayo en clinicaltrials.gov aquí 

Ver más detalles
Quién puede participar:
  • Niños mayores de 6 años y adultos con miositis activa (DMJ, MPJ o formas adultas).
  • Debe tener la enfermedad activa.
  • Más información aquí

Un médico del estudio determinará la elegibilidad final.

Cómo funciona:
  • Las células T se extraen del paciente, se modifican genéticamente para convertirlas en células CAR-T y se devuelven al paciente para que ataquen a las células inmunitarias dañinas que pueden estar causando la enfermedad.
  • Todos los participantes en el ensayo RESET-Myositis recibirán terapia con células CAR-T; no hay grupo placebo en este estudio.
  • Más información sobre el proceso CAR-T y cómo funciona. aquí

El ensayo se está llevando a cabo en múltiples lugares de los Estados Unidos, entre los que se incluyen:

Centros que inscriben a pacientes pediátricos de entre 6 y 26 años*.

  • Chicago, Illinois (Comer Children’s, Universidad de Chicago)
  • San Francisco, California (UCSF)
  • Filadelfia, Pensilvania (CHOP) 
  • Ann Arbor, Míchigan (Universidad de Míchigan) 
  • Nueva York, NY (Hospital de Cirugía Especializada)
  • Nueva York, NY (Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering)
  • Chicago, Illinois (Hospital Infantil Lurie)
  • El Bronx, Nueva York (Hospital Infantil de Montefiore)
  • Seattle, WA (Hospital Infantil de Seattle)
  • Aurora, Colorado (Hospital Infantil de Colorado)
  • Aún no se está reclutando: Bethesda, Maryland (NIH)
  • Aún no se están aceptando inscripciones: Pittsburgh, Pensilvania (Hospital Infantil UPMC de Pittsburgh)
  • Más ubicaciones en la lista aquí

Sitios para mayores de 18 años

  • Condado de Orange, California (UC Irvine)
  • Jacksonville, Florida (Clínica Mayo)
  • Nashville, Tennessee (Vanderbilt)
  • Houston, Texas (Houston Methodist y MD Anderson)
  • Kansas City, Misuri (UMKC)
  • Rochester, Minnesota (Clínica Mayo)
  • Portland, Oregón (OHSU)
  • Atlanta, Georgia (Emory)
  • Reino Unido: Londres, Mánchester, Salford
  • Aún no se están aceptando inscripciones: Pittsburgh, Pensilvania (Centro de Artritis y Autoinmunidad de la UPMC)
  • Más ubicaciones en la lista aquí

*Cada hospital infantil puede tener directrices ligeramente diferentes en cuanto a la edad máxima, por favor, póngase en contacto con clinicaltrials@cabalettabio.com para obtener más información.

Viajes:
  • Es posible que se cubran los gastos de desplazamiento a uno de los sitios. Póngase en contacto con nosotros para obtener más información.

Hable con su médico o envíe un correo electrónico al equipo del estudio a clinicaltrials@cabalettabio.com.

Estudio de fase I sobre el FT819 en enfermedades autoinmunes mediadas por células B

Este estudio está evaluando FT819, un fármaco en fase de investigación terapia con células CAR-T lista para usar diseñado para atacar y eliminar las células B implicadas en las enfermedades autoinmunes. El FT819 se fabrica a partir de un un único donante sano y está disponible bajo demanda, sin necesidad de realizar una leucoaféresis.

Información de contacto: 

  • Patrocinador: Fate Therapeutics
  • Correo electrónico: clinicaltrials@fatetherapeutics.com
  • Teléfono: 858‑875‑1800

Recursos:

Más información sobre este ensayo en clinicaltrials.gov aquí 

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Quién puede participar

  • Edades De 12 a 70
  • Le han diagnosticado enfermedad autoinmune mediada por células B activas (LES, VAA, MII o ES)
  • He intentado al menos dos tratamientos previos que no fueron eficaces
  • Función orgánica adecuada
  • Capaz de dar su consentimiento o asentimiento
  • Debe pesar al menos 50 kg (110 libras)
  • Exclusiones principales
  • Embarazo o lactancia
  • Insuficiencia grave cardíaca, pulmonar, hepática o renal
  • Infecciones graves activas o recientes
  • Tratamiento previo con CAR-T o trasplante de órgano
  • Cáncer reciente
  • Alergias a los medicamentos del estudio

En qué consiste el estudio

Los participantes pueden recibir el curso FT819:

  • Con o sin quimioterapia (fludarabina, ciclofosfamida o bendamustina)
  • Como dosis única o dos dosis, según el grupo de estudio
  • Como Infusión intravenosa La estancia hospitalaria suele ser 3 días.

El estudio evaluará:

  • Seguridad y efectos secundarios
  • Cómo actúa el FT819 en el organismo
  • Efectos sobre la actividad de las células B
  • Mejoras en la actividad de la enfermedad y la calidad de vida (SF-36)

Lugares de estudio (seleccionados)

Este estudio está reclutando participantes en 18 sitios en todo Estados Unidos y a nivel internacional, entre los que se incluyen:

  • Universidad de California en Irvine (CA)
  • Universidad de Minnesota (MN)
  • Universidad de Duke (Carolina del Norte)
  • Centro Médico Montefiore (Nueva York)
  • Universidad de Oklahoma (OK)
  • Hospital Jefferson Einstein (Pensilvania)
  • París, Francia
  • Universidad de Uppsala, Suecia
  • Cambridge y Londres, Reino Unido

Descartes-08 para niños, adolescentes y adultos jóvenes con artritis juvenil idiopática

Ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia potencial de Descartes-08, una terapia celular en fase de investigación para niños, adolescentes y adultos jóvenes que padecen lupus eritematoso sistémico (LES) de inicio infantil, vasculitis asociada a ANCA (AAV), miastenia gravis juvenil y dermatomiositis juvenil (DMJ).

Información de contacto:

Recursos:

Leer más sobre este ensayo en clinicaltrials.gov aquí

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Quién puede participar:

  • A partir de 12 años

  • Diagnóstico confirmado de dermatomiositis juvenil de inicio en la infancia.

  • Actividad moderada de la enfermedad y tratamiento sistémico previo.

  • Capacidad (paciente o tutor) para proporcionar el consentimiento informado por escrito.

Un médico del estudio determinará la elegibilidad final.

Cómo funciona:

Descartes-08 es una terapia celular diseñada para modular el sistema inmunitario y reducir la inflamación autoinmune.
El estudio es intervencionista, lo que significa que los participantes reciben un medicamento en fase de investigación bajo estrecha supervisión para evaluar su seguridad y respuesta.

Ubicaciones:

  • San Luis, Misuri, Estados Unidos, 63110
  • Washington D. C., Distrito de Columbia, Estados Unidos, 20010

Beneficios para los participantes:

  • Atención y seguimiento relacionados con el estudio sin costo alguno.

  • Acceso a una terapia emergente que se está investigando para varias enfermedades autoinmunes infantiles.

  • Contribución a la investigación que puede mejorar los tratamientos futuros para la DMJ y enfermedades relacionadas.

Crema tópica de ruxolitinib para la dermatomiositis cutánea refractaria

Un ensayo clínico de fase II para evaluar si Crema tópica de ruxolitinib 1,51 % puede tratar de forma segura y eficaz dermatomiositis cutánea refractaria — enfermedad de la piel que no ha mejorado con los tratamientos tópicos y sistémicos habituales.

Información de contacto:

Leer más sobre este ensayo en clinicaltrials.gov aquí

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Quién puede participar

Adultos De 18 a 89 años con:

  • Dermatomiositis clásica (DC), dermatomiositis de inicio juvenil (DJ) o dermatomiositis amiopática (DA)

  • Enfermedad cutánea activa (puntuación de actividad CDASI >6; superficie corporal afectada 1–20%)

  • Tratamiento sistémico previo (p. ej., esteroides, metotrexato, MMF, IGIV, etc.)

  • Fracaso previo de al menos un medicamento tópico

  • Tratamiento sistémico estable durante ≥60 días

Un médico del estudio determinará la elegibilidad final.

En qué consiste el estudio

  • Estudio piloto abierto, de un solo grupo

  • Los participantes se inscriben Crema de ruxolitinib 1,51 % en lesiones cutáneas activas

  • Evaluaciones a las 8 y a las 12 semanas mediante el CDASI (Índice de Actividad y Gravedad de la Dermatomiositis Cutánea)

Por qué es importante

La dermatomiositis cutánea puede ser dolorosa, persistente y difícil de tratar. Este estudio analiza si un inhibidor tópico específico de JAK puede reducir la inflamación y mejorar los síntomas cutáneos en pacientes que no han respondido a otras opciones.

FAST para la DM (Ensayo de suplementación con ácidos grasos para la dermatomiositis)

El estudio FAST for DM está evaluando si los ácidos grasos omega-3 del aceite de pescado, combinados con una dieta saludable basada en las Guías Alimentarias para los Estadounidenses, pueden ayudar a reducir la inflamación y mejorar la fuerza muscular, la función y la calidad de vida de las personas que viven con dermatomiositis (DM) y dermatomiositis juvenil (DMJ). Los participantes recibirán asesoramiento dietético y tomarán cápsulas de aceite de pescado o placebo durante seis meses, con una extensión opcional de 12 semanas sin enmascaramiento.

Información de contacto:

  • Patrocinador: Institutos Nacionales de Salud (NIH)
  • Investigadora principal: Lisa G. Rider, doctora en medicina.
  • Oficina de reclutamiento: Oficina de Reclutamiento de Pacientes (OPR) del Centro Clínico de los NIH
  • Teléfono: 800-411-1222 TTY: 711
  • Correo electrónico: ccopr@nih.gov | fastdmsupport@nih.gov

Recursos:

Leer más sobre este ensayo en clinicaltrials.gov aquí

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Quién puede participar:

Adultos de entre 18 y 60 años que vivan en Estados Unidos, sepan leer inglés y padezcan DM o DMJ de actividad leve a moderada. Los participantes deben poder desplazarse a Bethesda (Maryland) para las visitas del estudio, tener acceso a Internet y estar dispuestos a seguir una dieta saludable y tomar las cápsulas del estudio durante 6 meses. No pueden participar las personas con enfermedades del tejido conectivo superpuestas, miositis grave o alergias a la carne o al pescado/marisco.

Cómo funciona:

Los participantes serán asignados al azar para recibir cápsulas de aceite de pescado o placebo, dos veces al día.

Todos los participantes seguirán una dieta saludable con el apoyo de un dietista registrado y asistirán a cinco visitas presenciales durante seis meses. Estas incluyen exámenes físicos, pruebas de laboratorio, exploraciones por imagen y evaluaciones de la fuerza muscular. Los participantes también llevarán un reloj con monitor de actividad durante dos periodos de siete días.

Después de 24 semanas, los participantes pueden continuar con una extensión opcional de 12 semanas en la que todos reciben suplementos de aceite de pescado.

Dónde:

Centro Clínico de los Institutos Nacionales de Salud Bethesda, Maryland 20892 Ver en el mapa

Beneficios para los participantes:

Acceso a atención médica especializada y evaluaciones de salud periódicas. Asesoramiento nutricional personalizado sin costo alguno. Oportunidad de contribuir a la investigación sobre terapias nutricionales para la DM y la DMJ. Todos los procedimientos, pruebas y suplementos del estudio se proporcionan de forma gratuita.

Estudio JASMINE: Anifrolumab para la PM, la DM y la DMJ.

Ensayo clínico de fase III que investiga un medicamento subcutáneo (inyección) llamado anifrolumab, diseñado para reducir la inflamación.

Responsables del estudio y contactos:

Recursos:

Leer más Acerca de este ensayo aquí

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Dónde:

Ver todos los sitios en EE. UU. y en el extranjero aquí

Quién puede participar:

  • Adultos mayores de 18 años con PM, DM o JDM (polimiositis, dermatomiositis o dermatomiositis juvenil)

  • Los participantes en el JDM deben haber sido diagnosticados hace más de 10 años.

  • Actividad moderada a grave de la enfermedad

  • Más información aquí

Un médico del estudio determinará la elegibilidad final.

Cómo funciona:

  • Anifrolumab bloquea las vías del interferón tipo I implicadas en la hiperactivación inmunitaria.

  • El estudio JASMINE es un ensayo de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, lo que significa que ni los médicos ni los pacientes sabrán si usted está recibiendo anifrolumab o un placebo.

  • Un médico del estudio le explicará lo que esto significa. 

Beneficios para los participantes:

  • Atención y tratamiento relacionados con el estudio sin costo alguno.

  • Es posible que haya ayuda económica disponible para el viaje.

Ensayos clínicos en curso (actualmente no se están reclutando participantes)​

Ensayo ALKIVIA: Efgartigimod (subcutáneo) para la miositis

El estudio ALKIVIA es un ensayo clínico de fase II/III que evalúa un tratamiento en fase de investigación denominado efgartigimod. Este medicamento está diseñado para actuar sobre partes del sistema inmunitario que podrían estar contribuyendo a la inflamación en la miositis.

Los investigadores están estudiando si este tratamiento es seguro y eficaz para mejorar síntomas como la debilidad muscular y la actividad general de la enfermedad.

Más información sobre este ensayo en clinicaltrials.gov aquí

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¿Quién puede participar?

(No se están realizando contrataciones en este momento)

  • Adultos mayores de 18 años

  • Se le ha diagnosticado una miopatía inflamatoria, que incluye:

    • Dermatomiositis (DM)

    • Polimiositis (PM)

    • Miopatía necrotizante de origen inmunitario (IMNM)

    • Síndrome antisintetasa

  • Debe presentar una enfermedad activa (como debilidad muscular o signos de inflamación)

Un médico del estudio determinó la elegibilidad definitiva.

Cómo funciona

  • Los participantes fueron asignados al azar para recibir:

    • El tratamiento en fase de investigación (efgartigimod), o

    • Un placebo (tratamiento inactivo)

  • El medicamento se administra en forma de inyección subcutánea (bajo la piel)

  • Los investigadores comparan cómo responden los participantes al tratamiento a lo largo del tiempo

Lo que miden los investigadores

  • Mejora general de la actividad de la enfermedad

  • Fuerza muscular

  • Evaluaciones de la actividad de la enfermedad realizadas por pacientes y médicos

  • Tiempo necesario para lograr una mejora significativa

Ubicaciones

Este estudio se está llevando a cabo en varios centros de Estados Unidos, entre los que se incluyen importantes centros académicos y clínicos. Más información aquí.

Notas importantes

  • Este estudio incluye un grupo de placebo

  • El juicio sigue en curso, pero Actualmente no se admiten nuevos participantes

  • Los resultados de este estudio podrían contribuir a definir futuras opciones terapéuticas para la miositis

Estudio de fase II de empasiprubart en adultos con dermatomiositis

Este ensayo clínico evalúa la seguridad y la eficacia de empasiprubart, un tratamiento en fase de investigación, en adultos con dermatomiositis. Los participantes recibirán empasiprubart o un placebo durante 25 semanas, tras lo cual se llevará a cabo un período de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad.

Información:

Patrocinador: argenx

Tipo de estudio

Intervencional, de fase II, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo

Consulte todos los detalles del estudio en clinicaltrials.gov aquí

 

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Quién puede participar

Adultos Mayores de 18 años con:

  • Un diagnóstico confirmado de dermatomiositis o dermatomiositis de inicio juvenil

  • Enfermedad muscular activa y, como mínimo, una enfermedad cutánea leve

  • Tratamiento de fondo estable para la diabetes

  • Vacunas obligatorias que deben haberse administrado antes de iniciar el estudio

Entre las exclusiones principales se incluyen: otras miopatías inflamatorias, enfermedad pulmonar intersticial grave, infecciones activas, neoplasias recientes o afecciones médicas graves no controladas.

Duración del estudio

Aproximadamente 92 semanas total

  • Período de tratamiento de 25 semanas

  • Seguimiento de seguridad de 65 semanas

Resultados principales

  • Incidencia de eventos adversos

  • Interrupción del tratamiento debido a efectos adversos

Resultados secundarios

  • Puntuación total de mejoría (TIS) según los criterios de la ACR/EULAR

Ubicaciones

28 sedes en todo el mundo, entre las que se incluyen:

  • Estados Unidos: California, Florida, Ohio

  • Europa: Grecia, Italia, Polonia, España

  • Georgia (país)

  • Moldavia

Preguntas frecuentes

Los ensayos clínicos implican posibles riesgos y beneficios. Un médico del estudio le ayudará a comprender en qué consiste y si un ensayo puede ser adecuado para usted.

¿Quién puede unirse?

La elegibilidad varía según el estudio. Algunos están abiertos a niños o adultos; otros se centran en enfermedades resistentes al tratamiento (refractarias) o de larga duración. Comuníquese con el equipo del estudio para obtener más información.

Cómo empezar

  • Contactar con el equipo del estudio – Pueden confirmar su elegibilidad y responder a sus preguntas.
  • Hable con su médico – Compartir información sobre los ensayos y debatir si un estudio puede ser adecuado.

  • Manténgase informado – Los ensayos evolucionan rápidamente; consulte con regularidad las actualizaciones o nuevas oportunidades.
James Tealy
  • Póngase en contacto con James Tealy, Gerente de Educación Familiar y Clínica de Cure JM: James es padre de un niño con JM y puede explicar las cosas de una manera sencilla y fácil de entender.
    Póngase en contacto con James en James.Tealy@curejm.org

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