Explore los ensayos clínicos
En Cure JM, creemos que la investigación es la clave para obtener mejores tratamientos. Los ensayos clínicos pueden ayudarnos a lograrlo. Participar en un ensayo clínico es una forma de contribuir al avance de la atención médica para la miositis juvenil y acceder a nuevas terapias antes de que estén ampliamente disponibles.
Recursos útiles de los Institutos Nacionales de Salud
Estos recursos confiables de la Institutos Nacionales de Salud (NIH) puede ayudarle a comprender mejor cómo funcionan los ensayos clínicos, especialmente para los niños que luchan contra enfermedades raras:
- ¿Qué son los ensayos clínicos?
Un video sencillo y atractivo que explica cómo funcionan los ensayos clínicos. - Glosario de términos relacionados con los ensayos clínicos
Una referencia útil para comprender los términos que puede escuchar al informarse sobre los ensayos clínicos. - Historias personales de participantes en ensayos clínicos e investigadores
Escuche las experiencias reales de quienes han participado en estudios de investigación.
Estos recursos pueden ayudarle a sentirse informado, seguro y preparado para explorar las opciones de investigación para usted o su familia.
Ahora se están inscribiendo participantes para ensayos clínicos.
Ensayo RESET-Myositis: terapia con células CAR-T (CABA-201)
Información de contacto:
- Correo electrónico: clinicaltrials@cabalettabio.com
- Teléfono: +1 (267) 759-3100
Ensayo clínico de fase 1/2 que investiga un tratamiento que utiliza las propias células T para tratar la miositis.
Quién puede participar:
- Niños mayores de 6 años y adultos con miositis activa (DMJ, MPJ o formas adultas).
- Debe tener la enfermedad activa.
- Más información aquí
Un médico del estudio determinará la elegibilidad final.
Cómo funciona:
- Las células T se extraen del paciente, se modifican genéticamente para convertirlas en células CAR-T y se devuelven al paciente para que ataquen a las células inmunitarias dañinas que pueden estar causando la enfermedad.
- Todos los participantes en el ensayo RESET-Myositis recibirán terapia con células CAR-T; no hay grupo placebo en este estudio.
- Más información sobre el proceso CAR-T y cómo funciona. aquí
El ensayo se está llevando a cabo en múltiples lugares de los Estados Unidos, entre los que se incluyen:
Centros que inscriben a pacientes pediátricos de entre 6 y 26 años*.
- Chicago, Illinois (Comer Children’s, Universidad de Chicago)
- San Francisco, California (UCSF)
- Filadelfia, Pensilvania (CHOP)
- Ann Arbor, Míchigan (Universidad de Míchigan)
- Nueva York, NY (Hospital de Cirugía Especializada)
- Nueva York, NY (Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering)
- Chicago, Illinois (Hospital Infantil Lurie)
- El Bronx, Nueva York (Hospital Infantil de Montefiore)
- Seattle, WA (Hospital Infantil de Seattle)
- Aurora, Colorado (Hospital Infantil de Colorado)
- Aún no se está reclutando: Bethesda, Maryland (NIH)
- Más ubicaciones en la lista aquí
Sitios para mayores de 18 años
- Condado de Orange, California (UC Irvine)
- Jacksonville, Florida (Clínica Mayo)
- Nashville, Tennessee (Vanderbilt)
- Houston, Texas (Houston Methodist y MD Anderson)
- Kansas City, Misuri (UMKC)
- Rochester, Minnesota (Clínica Mayo)
- Portland, Oregón (OHSU)
- Atlanta, Georgia (Emory)
- Reino Unido: Londres, Mánchester, Salford
- Más ubicaciones en la lista aquí
*Cada hospital infantil puede tener directrices ligeramente diferentes en cuanto a la edad máxima, por favor, póngase en contacto con clinicaltrials@cabalettabio.com para obtener más información.
Viajes:
- Es posible que se cubran los gastos de desplazamiento a uno de los sitios. Póngase en contacto con nosotros para obtener más información.
¿Quieres saber más?
- CAR-T de un vistazo: cómo funciona
- Ver el folleto del estudio RESET-Myositis
- Ver RESET-Explicación del estudio sobre la miositis
Hable con su médico o envíe un correo electrónico al equipo del estudio a clinicaltrials@cabalettabio.com.
Leer más sobre este ensayo en clinicaltrials.gov aquí
Pensar en participar en un ensayo clínico puede resultar abrumador. Cure JM pone en contacto a las familias con padres y pacientes que han participado en ensayos clínicos, ofreciéndoles la oportunidad de hacer preguntas y conocer de primera mano sus experiencias.
Para obtener más información o solicitar una cita, póngase en contacto con James Tealy, director de Educación Familiar, en james.tealy@curejm.org.
Ensayo clínico Terapia con células CAR-T: Descartes-08 para niños, adolescentes y adultos jóvenes con DMJ
Entender a Descartes-08 para familias
Ver el folleto del estudio Descartes-08
Ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia potencial de Descartes-08, una terapia celular en fase de investigación para niños, adolescentes y adultos jóvenes que padecen lupus eritematoso sistémico (LES) de inicio infantil, vasculitis asociada a ANCA (AAV), miastenia gravis juvenil y dermatomiositis juvenil (DMJ).
Responsables del estudio y contactos:
Patrocinador: Terapia cartesiana
Teléfono: (617) 231-8102
Correo electrónico: trials@cartesiantx.com
Quién puede participar:
A partir de 12 años
Diagnóstico confirmado de dermatomiositis juvenil de inicio en la infancia.
Actividad moderada de la enfermedad y tratamiento sistémico previo.
Capacidad (paciente o tutor) para proporcionar el consentimiento informado por escrito.
Un médico del estudio determinará la elegibilidad final.
Cómo funciona:
Descartes-08 es una terapia celular diseñada para modular el sistema inmunitario y reducir la inflamación autoinmune.
El estudio es intervencionista, lo que significa que los participantes reciben un medicamento en fase de investigación bajo estrecha supervisión para evaluar su seguridad y respuesta.
Ubicaciones:
- San Luis, Misuri, Estados Unidos, 63110
- Washington D. C., Distrito de Columbia, Estados Unidos, 20010
Beneficios para los participantes:
Atención y seguimiento relacionados con el estudio sin costo alguno.
Acceso a una terapia emergente que se está investigando para varias enfermedades autoinmunes infantiles.
Contribución a la investigación que puede mejorar los tratamientos futuros para la DMJ y enfermedades relacionadas.
Leer más sobre este ensayo en clinicaltrials.gov aquí
FAST para la DM (Ensayo de suplementación con ácidos grasos para la dermatomiositis)
El estudio FAST for DM está evaluando si los ácidos grasos omega-3 del aceite de pescado, combinados con una dieta saludable basada en las Guías Alimentarias para los Estadounidenses, pueden ayudar a reducir la inflamación y mejorar la fuerza muscular, la función y la calidad de vida de las personas que viven con dermatomiositis (DM) y dermatomiositis juvenil (DMJ). Los participantes recibirán asesoramiento dietético y tomarán cápsulas de aceite de pescado o placebo durante seis meses, con una extensión opcional de 12 semanas sin enmascaramiento.
Responsables del estudio y contactos
Patrocinador: Institutos Nacionales de Salud (NIH)
Investigadora principal: Lisa G. Rider, doctora en medicina.
Oficina de reclutamiento: Oficina de Reclutamiento de Pacientes (OPR) del Centro Clínico de los NIH
Teléfono: 800-411-1222 TTY: 711
Correo electrónico: ccopr@nih.gov
Correo electrónico: fastdmsupport@nih.gov
Quién puede participar:
Adultos de entre 18 y 60 años que vivan en Estados Unidos, sepan leer inglés y padezcan DM o DMJ de actividad leve a moderada. Los participantes deben poder desplazarse a Bethesda (Maryland) para las visitas del estudio, tener acceso a Internet y estar dispuestos a seguir una dieta saludable y tomar las cápsulas del estudio durante 6 meses. No pueden participar las personas con enfermedades del tejido conectivo superpuestas, miositis grave o alergias a la carne o al pescado/marisco.
Cómo funciona:
Los participantes serán asignados al azar para recibir cápsulas de aceite de pescado o placebo, dos veces al día.
Todos los participantes seguirán una dieta saludable con el apoyo de un dietista registrado y asistirán a cinco visitas presenciales durante seis meses. Estas incluyen exámenes físicos, pruebas de laboratorio, exploraciones por imagen y evaluaciones de la fuerza muscular. Los participantes también llevarán un reloj con monitor de actividad durante dos periodos de siete días.
Después de 24 semanas, los participantes pueden continuar con una extensión opcional de 12 semanas en la que todos reciben suplementos de aceite de pescado.
Dónde:
Centro Clínico de los Institutos Nacionales de Salud Bethesda, Maryland 20892 Ver en el mapa
Beneficios para los participantes:
Acceso a atención médica especializada y evaluaciones de salud periódicas. Asesoramiento nutricional personalizado sin costo alguno. Oportunidad de contribuir a la investigación sobre terapias nutricionales para la DM y la DMJ. Todos los procedimientos, pruebas y suplementos del estudio se proporcionan de forma gratuita.
Leer más sobre este ensayo en clinicaltrials.gov aquí
Estudio JASMINE: Anifrolumab para la PM, la DM y la DMJ.
Ver el folleto del estudio JASMINE
Ensayo clínico de fase III que investiga un medicamento subcutáneo (inyección) llamado anifrolumab, diseñado para reducir la inflamación.
Responsables del estudio y contactos:
- Nombre: Centro de Información sobre Estudios Clínicos de AstraZeneca
- Número de teléfono: 1-877-240-9479
- Correo electrónico: information.center@astrazeneca.com
Dónde:
Ver todos los sitios en EE. UU. y en el extranjero aquí
Quién puede participar:
- Adultos mayores de 18 años con PM, DM o JDM (polimiositis, dermatomiositis o dermatomiositis juvenil)
- Los participantes en el JDM deben haber sido diagnosticados hace más de 10 años.
- Actividad moderada a grave de la enfermedad
- Más información aquí
Un médico del estudio determinará la elegibilidad final.
Cómo funciona:
- Anifrolumab bloquea las vías del interferón tipo I implicadas en la hiperactivación inmunitaria.
- El estudio JASMINE es un ensayo de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, lo que significa que ni los médicos ni los pacientes sabrán si usted está recibiendo anifrolumab o un placebo.
- Un médico del estudio le explicará lo que esto significa.
Beneficios para los participantes:
- Atención y tratamiento relacionados con el estudio sin costo alguno.
- Es posible que haya ayuda económica disponible para el viaje.
Leer más Acerca de este ensayo aquí
Ensayos clínicos en curso (actualmente no se están reclutando participantes)
Ensayo ALKIVIA: Efgartigimod (subcutáneo) para la miositis
Resumen
El estudio ALKIVIA es un ensayo clínico de fase II/III que evalúa un tratamiento en fase de investigación denominado efgartigimod. Este medicamento está diseñado para actuar sobre partes del sistema inmunitario que podrían estar contribuyendo a la inflamación en la miositis.
Los investigadores están estudiando si este tratamiento es seguro y eficaz para mejorar síntomas como la debilidad muscular y la actividad general de la enfermedad.
¿Quién puede participar?
(No se están realizando contrataciones en este momento)
Adultos mayores de 18 años
Se le ha diagnosticado una miopatía inflamatoria, que incluye:
Dermatomiositis (DM)
Polimiositis (PM)
Miopatía necrotizante de origen inmunitario (IMNM)
Síndrome antisintetasa
Debe presentar una enfermedad activa (como debilidad muscular o signos de inflamación)
Un médico del estudio determinó la elegibilidad definitiva.
Cómo funciona
Los participantes fueron asignados al azar para recibir:
El tratamiento en fase de investigación (efgartigimod), o
Un placebo (tratamiento inactivo)
El medicamento se administra en forma de inyección subcutánea (bajo la piel)
Los investigadores comparan cómo responden los participantes al tratamiento a lo largo del tiempo
Lo que miden los investigadores
Mejora general de la actividad de la enfermedad
Fuerza muscular
Evaluaciones de la actividad de la enfermedad realizadas por pacientes y médicos
Tiempo necesario para lograr una mejora significativa
Ubicaciones
Este estudio se está llevando a cabo en varios centros de Estados Unidos, entre los que se incluyen importantes centros académicos y clínicos. Más información aquí.
Notas importantes
Este estudio incluye un grupo de placebo
El juicio sigue en curso, pero Actualmente no se admiten nuevos participantes
Los resultados de este estudio podrían contribuir a definir futuras opciones terapéuticas para la miositis
Más información
Consulte todos los detalles del estudio en clinicaltrials.gov aquí
Preguntas frecuentes
Los ensayos clínicos implican posibles riesgos y beneficios. Un médico del estudio le ayudará a comprender en qué consiste y si un ensayo puede ser adecuado para usted.
¿Quién puede unirse?
La elegibilidad varía según el estudio. Algunos están abiertos a niños o adultos; otros se centran en enfermedades resistentes al tratamiento (refractarias) o de larga duración. Comuníquese con el equipo del estudio para obtener más información.
Cómo empezar
- Contactar con el equipo del estudio – Pueden confirmar su elegibilidad y responder a sus preguntas.
- Hable con su médico – Compartir información sobre los ensayos y debatir si un estudio puede ser adecuado.
- Manténgase informado – Los ensayos evolucionan rápidamente; consulte con regularidad las actualizaciones o nuevas oportunidades.
- Póngase en contacto con James Tealy, Gerente de Educación Familiar y Clínica de Cure JM: James es padre de un niño con JM y puede explicar las cosas de una manera sencilla y fácil de entender.
Póngase en contacto con James en James.Tealy@curejm.org