Con el apoyo financiero de la Fundación Cure JM, los científicos del Nucleic Acid Therapy Accelerator (NATA) del Reino Unido están creando medicamentos diminutos que pulsan el botón de “silencio” de la alarma errónea del sistema inmunológico que causa la miositis.
¿Cómo se comporta de manera anómala el sistema inmunitario en la JM?
Piensa en tu sistema inmunitario como una alarma de seguridad. El interferón beta es la señal de alerta que se activa cuando aparece un virus. Le indica al sistema inmunitario que se active y comience a trabajar. Con la JM, a veces esa alarma se activa. se queda atascado incluso cuando no hay peligro. Una alarma fuerte e incesante hace que el sistema inmunológico reaccione de forma exagerada. En la miositis juvenil, esa señal constante puede inflamar los músculos y hacer que los niños se sientan débiles, doloridos y cansados.
¿Qué hicieron los científicos?
Con una subvención de Cure JM, los científicos probaron pequeños “interruptores de apagado” que silencian la alarma del interferón beta en su origen. Probaron 27 versiones y encontraron dos que funcionaban mejor. Esos dos interruptores redujeron considerablemente la alarma del sistema inmunológico, lo que disminuyó la inflamación. Igual de importante es que las pruebas de seguridad demostraron que este enfoque también era seguro.
¿Por qué es importante?
Si se logra silenciar la “alarma” del sistema inmunológico, este puede calmarse y proteger los músculos, la piel y los vasos sanguíneos. Se trata de una etapa inicial de laboratorio, aún no es un tratamiento para personas, pero apunta hacia una nueva forma de ayudar sin necesidad de esteroides fuertes.
¿Qué sigue?
El equipo tiene previsto realizar estudios con animales para confirmar los beneficios funcionales (como músculos más fuertes y menos inflamación) y ya ha compartido los resultados en importantes congresos científicos. Estas son señales claras de que el trabajo respaldado por Cure JM está avanzando hacia un impacto real.
Conclusión
Los investigadores respaldados por Cure JM han descubierto dos diminutos medicamentos que actúan directamente sobre los genes problemáticos de la JM. Podrían ser los primeros de su clase y suponer una nueva forma de tratar la JM. Este es el tipo de avances que su apoyo hace posibles.
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¿Qué es la NATA?
El Nucleic Acid Therapy Accelerator (NATA) es una iniciativa nacional del Reino Unido dedicada al desarrollo de terapias con ácidos nucleicos y las tecnologías que las respaldan. Al reunir a científicos, médicos, organizaciones benéficas y socios industriales, el NATA proporciona los conocimientos y los recursos necesarios para convertir los descubrimientos en tratamientos reales. Contribuyen al diseño, la prueba y el perfeccionamiento de nuevos tratamientos prometedores, todo ello en un gran espacio. Esta colaboración permite que florezcan nuevas y prometedoras investigaciones científicas.
¿Qué es una terapia con ácidos nucleicos?
La terapia con ácidos nucleicos consiste en medicamentos compuestos por instrucciones genéticas que indican a las células exactamente qué deben hacer de manera diferente, para que dejen de comportarse de forma anómala.
En el caso de la JM, sabemos que la alarma del sistema inmunitario es activada por una sustancia química llamada interferón beta, que provoca inflamación. A La terapia con ácidos nucleicos consiste en una pequeña porción de código genético que puede indicar a las células que produzcan menos interferón beta, lo que puede calmar la respuesta inmunitaria sin necesidad de recurrir a esteroides fuertes.
