Todo comenzó con una pequeña apuesta por una gran idea. Hace unos años, Cure JM se arriesgó y proporcionó financiación inicial a la Dra. Lauren Covert y su equipo de la Universidad de Duke. ¿Su objetivo? Crear algo que nadie había visto antes: una réplica viva, cultivada en laboratorio, del músculo humano que pudiera imitar los efectos de la miositis juvenil (MJ).
El gran avance
Hoy en día, esa apuesta inicial está dando frutos de manera notable. El equipo de Duke ha creado un “myobundle” tridimensional, un tejido muscular cultivado a partir de células humanas reales que se contrae como el real y puede comportarse como un músculo afectado por la JM. Al exponer estos pequeños paquetes al interferón beta, un conocido desencadenante de la inflamación de la JM, los investigadores pueden reproducir de manera fiable la debilidad muscular que se observa en los pacientes con JM.
Por qué es importante
No se trata solo de un impresionante logro de la bioingeniería, sino de un cambio revolucionario en el desarrollo de fármacos. A diferencia de los modelos animales o los cultivos celulares planos tradicionales, Myobundle imita la enfermedad de forma realista, lo que permite a los científicos probar nuevos tratamientos con una precisión sin precedentes.. En los primeros ensayos, dos inhibidores de JAK, que ya se mostraban prometedores en niños con JM, restauraron la fuerza muscular en los haces musculares.
El camino por delante
A continuación, el equipo de Duke se está preparando para solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) que reconozca formalmente el myobundle como una herramienta cualificada para el desarrollo de medicamentos. Si se aprueba, podría utilizarse en toda la industria farmacéutica para acelerar la identificación y el desarrollo de tratamientos prometedores contra la JM, reduciendo los costos y acelerando el camino desde el laboratorio hasta el paciente.
Para Cure JM, este hito es más que una simple cuestión científica. Es la prueba de que las inversiones iniciales en ideas audaces pueden tener un efecto dominó, desde un laboratorio de Duke hasta la FDA, pasando por las vidas de los niños que esperan mejores tratamientos.
“Los avances son posibles cuando podemos invertir en nuevas ideas”, afirma el Dr. Andrew Heaton, director científico de Cure JM. “Su apoyo nos permite colaborar con investigadores innovadores y respaldar ideas audaces que impulsan nuevos tratamientos”.”
¿Qué es un Myobundle?
Un músculo humano cultivado en laboratorio diseñado para imitar al JM.
- Construido a partir de células musculares humanas reales.
Cultivados en 3D, se contraen como músculos reales y muestran la misma debilidad que se observa en los pacientes con JM. - Simulación realista de enfermedades
Al añadir interferón beta, los científicos pueden reproducir la inflamación y la debilidad muscular causadas por la JM, algo que los modelos animales no pueden hacer con precisión. - Potente herramienta para la detección de drogas
Permite a los investigadores probar nuevos tratamientos de forma segura en el laboratorio, predecir las dosis efectivas y acelerar el paso de los medicamentos prometedores a los ensayos clínicos. - Impacto en el mundo real
Llevar de forma segura los nuevos tratamientos del laboratorio a los pacientes a un costo menor. Esto es fundamental en la investigación de enfermedades raras, donde la financiación es limitada.
