Actualización sobre un nuevo fármaco prometedor para tratar la JM: la vamorolona

Cure JM está haciendo extraordinarios progresos en la investigación de la miositis juvenil (JM), incluida una asociación con ReveraGen Biotech para avanzar en el fármaco vamorolona hacia un ensayo clínico en JM.

Vamorolone es un sustituto de esteroides con todos los beneficios del tratamiento con esteroides sin efectos secundarios devastadores. Vamorolone se encuentra actualmente en un ensayo clínico en niños con Distrofia Muscular de Duchenne.

Los resultados obtenidos hasta ahora indican una mayor seguridad en comparación con la prednisona. Cure JM está trabajando con el patrocinador de la vamorolona, ReveraGen, en el diseño de un ensayo clínico para comprobar la seguridad del fármaco en niños con JM. El vicepresidente de investigación de ReveraGen, el doctor Eric Hoffmann, nos pone al día sobre la vamorolona y el estado del ensayo clínico en la JM.

Tratamientos asequibles y accesibles para la JM

Tratamientos asequibles y accesibles para la JM

Dos ponentes invitadas especiales, Michelle Vogel, MPA, IV Solutions RX, y Laurel Cherwin, BSN, RN, IgCN, Octapharma, compartieron información sobre cómo encontrar tratamientos asequibles y cuidados para pacientes con JM.

Decisión de la FDA sobre la vamorolona en la DMD

Es posible que haya oído hablar de la decisión de ayer de la FDA, que aprobó la vamorolona como esteroide alternativo para su uso en la distrofia muscular de Duchenne.

La vamorolona es una nueva alternativa a los corticoides con menos efectos secundarios que la prednisona. El fármaco pretende preservar las características beneficiosas antiinflamatorias y de fortalecimiento muscular de los corticosteroides, al tiempo que disminuye algunos de los efectos secundarios no deseados, como fragilidad ósea, retraso del crecimiento y cambios de comportamiento.

Como supimos en el anuncio de ayer, la vamorolona resultó ser segura y eficaz como terapia para la distrofia muscular de Duchenne en su nueva indicación aprobada.

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