Propósitos de Jim para 2024

Estimadas familias de Cure JM,

Cada mes de enero, comparto con nuestra comunidad algunos propósitos personales de Año Nuevo para el año que empieza. Creo que estos propósitos nos ayudan a centrarnos en las prioridades más importantes: mejores tratamientos, mejores cuidados y la cura de la enfermedad de Alzheimer.

Hace unos años, nos comprometimos a identificar nuevos fármacos candidatos con menos efectos secundarios para poder iniciar el proceso de comprobación de su seguridad y eficacia en ensayos clínicos. El año pasado se completó uno de esos ensayos clínicos del fármaco abatacept en Centro de excelencia de Cure JM en la Universidad George Washington, y el fármaco demostró su eficacia en el tratamiento de la miositis juvenil. Gracias a nuestros esfuerzos de colaboración, el abatacept es ahora una opción disponible en nuestro creciente número de tratamientos para la miositis juvenil.

En 2024, seguiremos centrados en el desarrollo y la reconversión de fármacos para ofrecer mejores tratamientos a los pacientes con JM. Hemos financiado una nueva subvención para investigar el deucravacitinib, el más reciente de los fármacos "inhibidores de JAK", cuyo uso se ha aprobado recientemente para otra indicación. De hecho, basándome en los prometedores resultados de estas y otras iniciativas de investigación financiadas por Cure JM, puedo prever un futuro próximo en el que financiaremos hasta tres ensayos clínicos, y posiblemente más. Soy optimista en cuanto a que las recientes aprobaciones de la FDA para otros fármacos prometedores en otras enfermedades inflamatorias ayudarán a despejar el camino para acelerar los ensayos en la JM.

Este año seguiremos impulsando los ensayos clínicos de nuevos y mejores fármacos. Al mismo tiempo, debemos subrayar cada vez más la importancia de las mejoras continuas en la atención clínica apoyando a los médicos y becarios en su formación para que se conviertan en expertos en ofrecer una atención de calidad a TODOS los niños con JM.

A medida que Cure JM evoluciona, me acuerdo de que no hace tanto tiempo había pocos médicos en EE.UU. con los conocimientos y la experiencia necesarios para tratar bien esta compleja enfermedad. A menudo, se tardaban meses o incluso años en diagnosticar con exactitud la JM, lo que retrasaba los tratamientos y hacía más difícil el camino. En los últimos 20 años, nuestros avances han permitido reducir en 75% los tiempos de diagnóstico. Los niños, adolescentes y adultos jóvenes son diagnosticados antes que nunca, lo que pone de manifiesto la necesidad de aumentar la educación y el apoyo a los pacientes en las distintas fases de la vida, incluida la transición a la edad adulta.

Afortunadamente, gracias al compromiso inquebrantable de nuestras familias fundadoras y de familias como la suya, los días más difíciles han quedado en gran medida atrás. Hace una década, solo había uno o dos hospitales infantiles en el país con la experiencia necesaria para ser un Centro de Excelencia Cure JM.

En la actualidad, la red Cure JM Clinical Care Network, que incluye 25 hospitales pediátricos de EE.UU. y del extranjero, impulsa las mejores prácticas asistenciales. Los médicos de los hospitales de la red de atención clínica están formados y tienen experiencia en la atención especializada de la miositis juvenil. Si a su hijo le diagnosticaran miositis juvenil hoy en día, tiene más posibilidades que nunca de encontrar un médico con experiencia en JM en su región.

Esto me lleva a mi primer Resolución de Año Nuevo 2024: "Es probable" no es suficiente. Hay zonas del país donde hay pocos médicos (y quizá ninguno) familiarizados con la JM y que, desde luego, no son especialistas en JM. La expansión de Red de atención clínica de Cure JM del año pasado fue un paso importante para hacer frente a lo que es esencialmente una escasez de conocimientos especializados. Es un paso significativo, pero nos quedan muchos más por dar para desarrollar y apoyar la misión de la Red de Atención Clínica.

 Y así, estamos decididos a hacerlo:

1) Aumentar el acceso a los mejores médicos y proveedores de servicios sanitariosPara satisfacer mejor las necesidades médicas de TODOS los niños con JM será necesario formar a más reumatólogos pediátricos y médicos recién licenciados o residentes como especialistas en JM. Cure JM lo logrará mediante la ampliación de los programas de formación y la financiación de becas para animar a más médicos en el inicio y la mitad de su carrera a dedicarse a la JM como especialidad clínica y de investigación.

2) Inicio de la inscripción de pacientes en dos ensayos clínicos de "nuevos fármacos".  Un plan de ensayo ya ha sido aprobado por la FDA; el segundo está en estudio. Cure JM contribuirá significativamente a la financiación de ambos a medida que se disponga de fondos. Estos dos ensayos se basarán en el éxito del ensayo con abatacept realizado el año pasado en el Centro de Excelencia Cure JM de la Universidad George Washington.

3) Completar el desarrollo de un programa integral de transición.A medida que aumenta el número de adolescentes (de 13 a 18 años) con JM, también lo hace la necesidad de un programa integral de transición cuando estos adolescentes dejan de recibir atención pediátrica. Para la mayoría de las familias, se trata de una cuestión de "¿A quién vas a llamar?", y Cure JM garantizará una gran ventaja a la hora de resolver los problemas de transición en 2024.

Como he mencionado, tenemos ante nosotros varios tratamientos y programas de atención clínica que, con nuestro apoyo, creo que tendrán un impacto decisivo en nuestra misión. Nuestro trabajo consiste en hacer todo lo posible por fomentar y acelerar estos ensayos clínicos y programas educativos para cumplir nuestra promesa de progreso. 

Nos queda mucho por hacer a medida que avanzamos para mejorar el acceso a la atención sanitaria, mejores tratamientos y una cura. Podemos cumplir y cumpliremos nuestros propósitos para los niños JM. Gracias por todo lo que habéis hecho para que nuestros propósitos pasados y futuros sean posibles.

Con agradecimiento,

Jim Minow Director Ejecutivo, Fundación Cure JM james.minow@curejm.org

P.D. Puede impulsar nuestros propósitos para 2024 haciendo un donativo a continuación. Su donación se destinará a ampliar la atención especializada en la JM, avanzar en los ensayos clínicos para mejorar los tratamientos y apoyar a los pacientes y familiares de JM en su viaje por las enfermedades raras.

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La historia de Parrish

Nos gustaría presentarles a un joven único, competitivo y decidido, llamado Parrish. Su historia de resiliencia y esperanza resonará con muchos de nosotros en la familia de Cure JM. Parrish se enfrentó a muchos retos en su viaje con la JM, pero encontró esperanza y apoyo en su familia y en la comunidad de Cure JM. Nos complace compartir ahora su experiencia para ayudar a otras personas que se enfrentan a las mismas luchas durante el Mes de Concienciación sobre la Miositis.

Equilibrio entre trabajo y cuidados: Estrategias para padres trabajadores de niños con miositis juvenil

Equilibrar las exigencias de una carrera profesional con las responsabilidades del cuidado de un niño es una tarea difícil para cualquier padre. Para los que tienen un hijo diagnosticado de miositis juvenil (JM), una enfermedad autoinmune rara que afecta a los niños, el reto es aún mayor. Compaginar los compromisos laborales con los cuidados y el apoyo necesarios para un niño con miositis juvenil puede resultar agotador. En este artículo, esperamos ofrecerle algunas estrategias y puntos de vista eficaces para ayudar a los padres que trabajan a encontrar este delicado equilibrio.

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