Los inhibidores de JAK en la miositis juvenil: del mecanismo a la práctica clínica
Los inhibidores de JAK han pasado de ser una promesa en fase de investigación a convertirse en una opción clínica de primera línea para la miositis juvenil más rápido que casi cualquier otra clase terapéutica en la historia de este campo. La cumbre reunió a un grupo internacional de científicos básicos, investigadores de ensayos clínicos y líderes de la industria para analizar esa trayectoria en su totalidad, desde la evidencia de laboratorio determinar por qué la inhibición de JAK fue eficaz en la dermatomiositis, a través de los datos de los ensayos clínicos existentes, hasta el panorama regulatorio y lo que la aprobación del primer tratamiento específico para una indicación podría haber significado para los pacientes, sus familias y los médicos que los atendían.
En las sesiones se abordaron los fundamentos mecánicos para la intervención en la vía JAK/IFN en la miositis juvenil, los datos publicados de ensayos clínicos sobre el baricitinib en la miositis inmunitaria pediátrica, los resultados del ensayo de fase III en adultos con brepocitinib (el primer ensayo de este tipo en alcanzar su criterio de evaluación principal en la dermatomiositis), y una actualización sobre el marco regulatorio y la cartera de productos de Priovant Therapeutics. La cumbre concluyó con una mesa redonda de expertos en la que participaron Junta Médica Asesora de Cure JM miembros que debaten sobre el manejo clínico de pacientes con JDM tratados con inhibidores de JAK.
Ver la presentación completa (o mira a cada presentador por separado a continuación):
“La inhibición de la vía del receptor de interferón tipo I protege contra la debilidad muscular inducida por el suero de la dermatomiositis”
 Dr. Daniel C. Andersson, MD, PhD, Profesor asociado del Departamento de Fisiología y Farmacología del Instituto Karolinska; médico especialista del Hospital Universitario Karolinska, Estocolmo, Suecia |
“El baricitinib en las miopatías inflamatorias idiopáticas juveniles: evidencia de ensayos clínicos”
 Dra. Charalampia Papadopoulou, MD, PhD, Consultor y profesor asociado honorario de reumatología pediátrica en el Great Ormond Street Hospital y en el Instituto de Salud Infantil Great Ormond Street de la UCL, Londres, Reino Unido |
“Ensayo de fase III con brepocitinib en adultos: lo que muestran los datos”
 Dra. Ruth Ann Vleugels, MD, MPH, MBA, Director del Departamento de Dermatología de Penn Medicine |
“Actualización normativa e indicación pediátrica: la situación actual del brepocitinib”
 Dra. Katharina Shaw, vicepresidente sénior de la división de dermatología de Priovant Therapeutics |
