Estimadas familias y amigos:,
Cure JM tuvo el honor de ser la única organización sin fines de lucro invitada a participar como ponente principal en Día de las Enfermedades Raras en los Institutos Nacionales de Salud el pasado mes de febrero. Este reconocimiento refleja lo que se puede lograr cuando una pequeña organización dedicada a las enfermedades raras, impulsada por su misión, se compromete a establecer una alianza a largo plazo y una colaboración científica. A lo largo de los últimos 23 años, gracias a su apoyo, Cure JM ha demostrado cómo las familias, los profesionales clínicos, los investigadores federales y los socios del sector pueden colaborar para lograr resultados que antes se consideraban inalcanzables.
Tuve el honor de compartir escenario en los NIH con el Dr. David Chang, de Cabaletta Bio, uno de nuestros socios del sector que impulsa el ensayo clínico de CAR-T para la mielomielóide. Juntos, reconocimos a los NIH y al Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales por su liderazgo pionero en el desarrollo de la terapia CAR-T.
La terapia CAR-T es uno de los muchos tratamientos nuevos que actualmente ofrecen una esperanza real a las familias que conviven con la miositis juvenil y otras enfermedades autoinmunes raras. Lo que hace única a la terapia CAR-T es que promete ser un tratamiento “de una sola vez”, en el que una sola infusión puede “reiniciar” el sistema inmunológico del niño. El ensayo clínico se está llevando a cabo actualmente en centros asociados a la Red de Atención Clínica Cure JM en todo Estados Unidos, y nuestra intención es tener 19 centros en funcionamiento para finales de año.
Los avances como el CAR-T no se producen de la noche a la mañana, ni surgen de forma aislada. Esto es posible gracias a que las familias, los profesionales de la salud, los investigadores y los financiadores mantienen su compromiso durante décadas, invirtiendo desde el principio y con frecuencia cuando otros no pueden hacerlo.
Ese compromiso está siendo puesto a prueba en este momento.
Nos encontramos al umbral de un periodo de transformación en la historia de la investigación sobre la miositis juvenil. A principios de este año, el Consejo de Revisión Científica de Cure JM evaluó el mayor número de propuestas de investigación sobre la miositis juvenil que hemos recibido hasta la fecha. Estos estudios representan oportunidades significativas para mejorar la atención actual, incluyendo investigaciones para personalizar el tratamiento de los niños y los adultos jóvenes, así como innovaciones que permiten a las familias hacer un seguimiento de la fuerza y el progreso desde casa.
Justo cuando esta serie de investigaciones prometedoras está en pleno crecimiento, los recortes en la financiación federal y las medidas de austeridad en todo el país amenazan con ralentizar o detener el progreso.
Recientemente nos reunimos con un médico cuyo ensayo clínico sobre la JM, financiado con fondos federales, fue cancelado debido a recortes presupuestarios. Sin la intervención de Cure JM, ese ensayo no puede seguir adelante. Historias como esta son cada vez más comunes, ya que los programas de reumatología pediátrica de todo el país se enfrentan a una reducción de recursos. Cuando desaparece la financiación, a menudo no hay nadie más que pueda cubrir ese vacío.
Excepto Cure JM.
Tu apoyo nos permite actuar cuando la investigación está en peligro, las clínicas necesitan ayuda y las familias confían en que se logren avances. Durante el próximo año, Cure JM realizará la mayor inversión hasta la fecha en los departamentos de reumatología pediátrica de todo el país para ayudar a las clínicas a mantener la atención médica, capacitar a los profesionales de la salud, impulsar los ensayos clínicos y continuar con la investigación, a pesar de la reducción de los fondos federales.
Y la terapia CAR-T es solo el principio.
Con tu apoyo hoy al Fondo para Ensayos Clínicos de Cure JM, podremos invertir directamente en hacer realidad la próxima generación de tratamientos. Entre los nuevos tratamientos prometedores se encuentran los inhibidores de JAK, que ofrecen la posibilidad de reducir la dependencia de los esteroides y el metotrexato y de hacer que el tratamiento de la micosis junghans pase de ser una terapia de amplio espectro a un tratamiento más específico y de precisión, con menos efectos secundarios a largo plazo.
También estamos desarrollando otras terapias muy prometedoras. Una de ellas es una terapia de última generación que los expertos denominan “IVIG potenciada”. Otra es un nuevo tratamiento que ha dado excelentes resultados en adultos y que supuso un punto de inflexión para un niño que no había respondido a ningún otro tratamiento. De hecho, algunos médicos han calificado este nuevo tratamiento de “salvador”.” Es urgente garantizar que estos tratamientos sean accesibles para los niños y adolescentes.
El Día de las Enfermedades Raras nos ha servido como un claro recordatorio de que nos encontramos en un verdadero punto de inflexión. Contamos con los conocimientos científicos, el talento y el impulso necesarios para cambiar el futuro de los niños con miositis juvenil. Al mismo tiempo, las presiones en materia de financiamiento externo hacen que nuestra capacidad para avanzar rápidamente dependa de que nuestra comunidad dé un paso al frente.
A lo largo de los años, he oído a muchos padres y abuelos decir: “Si no somos nosotros, ¿quiénes?”. Esa pregunta nunca ha sido tan urgente. Cuando Cure JM no puede cubrir esa necesidad, la investigación se retrasa, los ensayos se cancelan y el progreso se estanca. No podemos permitir que eso suceda.
Espero que lo consideres hacer una donación hoy para ayudar a garantizar que este impulso continúe. Su apoyo impulsa la investigación, mejora la atención y mantiene viva la esperanza para los niños y las familias que más lo necesitan.
Con la más profunda gratitud y una determinación inquebrantable,
Jim Minow
Director Ejecutivo, Fundación Cure JM
Febrero-marzo de 2026