Cure JM Mayo 2024 - Simposio virtual

La Red de Atención Clínica Cure JM organizó nuestro segundo simposio virtual trimestral de 2024, "Dermatomiositis juvenil: avances en atención clínica, investigación básica y estudios traslacionales". Investigadores y médicos de primera línea mundial presentaron sesiones sobre una amplia variedad de temas, con el objetivo principal de mejorar la experiencia global de pacientes y proveedores mediante la colaboración y el intercambio de mejores prácticas.

Destinatarios:

  • Reumatólogos, dermatólogos e inmunólogos pediátricos y de adultos
  • Residentes y becarios
  • Profesores de dermatomiositis, polimiositis y campos de estudio relacionados
  • HCP que tratan enfermedades autoinmunes en adultos o jóvenes
  • Representantes del sector

Nos complace compartir a continuación cada una de las presentaciones y los resultados de cada sesión:

Bienvenida y discurso de apertura - Dr. Andrew Heaton, Director Científico, Fundación Cure JM

Sesión científica (3,0 créditos CME pendientes a través de la Universidad de Duke)

Dra. Victoria P. Werth, Universidad de Pensilvania, EE.UU.

Sobre esta sesión:
La Dra. Victoria Werth hablará sobre la identificación y el tratamiento de las manifestaciones cutáneas asociadas a la dermatomiositis, incluidos los criterios de diagnóstico, las diversas manifestaciones cutáneas y los últimos enfoques terapéuticos y perspectivas sobre las complejidades del tratamiento de la dermatomiositis, con el objetivo de mejorar los resultados y la calidad de vida de los pacientes.


Acerca de la Dra. Victoria Werth:
La Dra. Werth es Profesora de Dermatología y Medicina en la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania y Jefa de la División de Dermatología del Hospital de Veteranos de Filadelfia. La Dra. Werth se licenció en Medicina en la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins de Baltimore (Maryland). Sus logros profesionales incluyen el reconocimiento por su investigación pionera en enfermedades cutáneas autoinmunes, especialmente en las áreas del lupus y la dermatomiositis. También ha publicado extensamente en revistas médicas de primer nivel, ha presentado su trabajo en importantes conferencias científicas y ha recibido numerosos premios y honores por sus contribuciones a la dermatología y las enfermedades autoinmunes.

Marc Jansen, M.D., Ph.D., Centro Médico Universitario de Utrecht, Países Bajos

Sobre esta sesión:
La cohorte de DMJ de Utrecht representa una iniciativa pionera para desentrañar la compleja fisiopatología de los brotes de DMJ y desarrollar herramientas de predicción para la práctica clínica. Marc Jansen, M.D., Ph.D., presenta una investigación pionera que aclara el papel de los interferones en la patogénesis de la DMJ e introduce un innovador sistema de puntuación para la predicción de brotes.
Acerca del Dr. Marc Jansen:

El Dr. Jansen es pediatra e investigador en el Centro Médico Universitario de Utrecht (UMC Utrecht) y en el Hospital Infantil Wilhelmina. Obtuvo el título de Doctor en Medicina (MD) por la Universidad de Utrecht y completó su residencia pediátrica en el UMC Utrecht. Jansen se doctoró en Pediatría por la Universidad de Utrecht en 2005.

Es un destacado experto en nefrología pediátrica, con especial atención a la nefritis asociada a la artritis idiopática juvenil (AIJ-AN). Su investigación ha sido reconocida con varios premios y honores, incluido el premio al "Mejor artículo" en la reunión de la Sociedad Europea de Nefrología Pediátrica en 2011. El Dr. Jansen ha publicado numerosos artículos en revistas especializadas, como Journal of the American Society of Nephrology, Pediatric Nephrology y Journal of Clinical Hypertension.

Sus intereses de investigación incluyen la nefrología pediátrica, en particular la nefritis asociada a la artritis idiopática juvenil (AIJ-AN), el desarrollo de biomarcadores y modelos de predicción de la actividad de la enfermedad y los brotes en niños con AIJ-AN, y la investigación de nuevos tratamientos y terapias para las enfermedades renales pediátricas. Una de sus publicaciones más destacadas es "The Utrecht JDM Cohort: Flare Prediction and the Development of an Interferon-Based Score" (2022).

Polly Livermore, doctora, University College London, Great Ormond Street Children's Hospital, Reino Unido 

Sobre esta sesión:
La doctora Polly Livermore compartirá su trabajo con padres de niños y jóvenes con miositis, donde ha estado aprendiendo cómo podríamos mejorar aún más su apoyo y, a su vez, beneficiar a su hijo y a su familia en general. Compartirá algunos de los resultados obtenidos hasta la fecha en el diseño, desarrollo y prueba de una intervención tecnológica para ayudar a las familias.

Sobre la Dra. Polly Livemore:
La Dra. Livermore es enfermera jefe de reumatología pediátrica en Great Ormond Street, y actualmente trabaja como líder del programa académico clínico del Centro de Investigación Biomédica (BRC) NIHR GOSH. En 2020, completó su Beca de Investigación Clínica Doctoral (CDRF) financiada por NIHR en Great Ormond Street, centrándose en las necesidades psicosociales de los niños y jóvenes con Dermatomiositis Juvenil (JDM). Posteriormente se convirtió en la primera enfermera del Reino Unido en recibir el prestigioso premio NIHR Advanced Clinical Academic Fellow (ACAF) en abril de 2023.

Su iniciativa de investigación consiste en diseñar, desarrollar y probar un chatbot para ayudar a los padres de niños y jóvenes con enfermedades reumáticas. Además, Polly desempeña varias funciones de liderazgo, entre ellas la de presidenta para profesionales de la salud de la Sociedad Europea de Reumatología Pediátrica, editora asociada de Rheumatology Advances in Practice y directora de comunicaciones de la Red de Implementación de la Investigación Académica Clínica (CARIN). También participa activamente en el Centro de Reumatología del Adolescente de UCL, UCLH y GOSH y en el Centro de Investigación de Resultados y Experiencias en Salud, Enfermedad y Discapacidad Infantil (ORCHID).

Matthew Sherman M.D., M.H.Sc., Institutos Nacionales de Salud, EE.UU.

Sobre esta sesión:
Matthew Sherman, M.D., M.H.Sc., explorará los diferentes tipos de autoanticuerpos asociados a la miositis juvenil, su importancia diagnóstica y pronóstica, y las posibles implicaciones para las estrategias de tratamiento. También profundizará en los resultados de investigaciones recientes, los avances en la comprensión de la patogénesis de la miositis juvenil y las direcciones futuras en el diagnóstico y el tratamiento.


Sobre el Dr. Matthew Sherman:

El Dr. Sherman es médico e investigador del Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel (NIAMS) de los Institutos Nacionales de Salud (NIH). Es miembro del Programa de Becas Clínicas de los NIAMS, especializado en la Sección de Enfermedades Musculares.

Se licenció en Medicina por la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, completó su residencia en Medicina Interna en la Universidad de California en San Francisco (UCSF) y su especialización en Neurología Clínica en la Universidad de California en Los Ángeles (UCLA).

Sus intereses de investigación incluyen las enfermedades neuromusculares, entre ellas la distrofia muscular y la neuropatía periférica, la biología y fisiología musculares, los ensayos clínicos y la investigación traslacional en enfermedades musculares.

Stacey E Tarvin, M.D., M.S., FAAP, FACR, Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, EE.UU.

Sobre esta sesión:
Escuche a la Dra. Stacey Tarvin hablar sobre el uso de los inhibidores de JAK en la DMJ y la posible eficacia de los inhibidores de JAK, como el tofacitinib y el baricitinib, para mejorar la fuerza muscular y los síntomas cutáneos en los pacientes.

Acerca de la Dra. Stacey Tarvin:
La Dra. Tarvin es Profesora Adjunta de Pediatría Clínica en el Hospital Infantil Riley y en la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana. Es vicepresidenta del Comité de Investigación CARRA JDM y colíder del grupo CARRA JDM Therapeutics, así como miembro del grupo de trabajo PReS JDM.

Dirige los esfuerzos de investigación clínica en su división, incluida la IP para ensayos farmacéuticos, estudios de registro y proyectos iniciados por investigadores. Se centra en la terapéutica, los planes de tratamiento consensuados y la telesalud en la JMD. Preside la Red de Atención Clínica de Cure JM.

Presentación especial por invitación

Tania Gonzalez Rivera, M.D., FACR, VP Medical Affairs, Cabaletta Bio, EE.UU.

Sobre esta sesión: La doctora Tania González Rivera analiza la aplicación de la terapia celular CAR-T en el tratamiento de la miositis y profundiza en el mecanismo de la terapia CAR-T, sus éxitos, retos y perspectivas de futuro para revolucionar el tratamiento de las enfermedades autoinmunes.

Acerca de la Dra. Tania Rivera:

La Dra. Rivera es una renombrada médica y líder ejecutiva en la industria biotecnológica. Actualmente ocupa el cargo de Vicepresidenta de Asuntos Médicos en Cabaletta Bio, una empresa dedicada al desarrollo de terapias novedosas para enfermedades autoinmunes. La Dra. Rivera completó su doctorado y residencia en la Facultad de Medicina de la Universidad de Puerto Rico y su beca de investigación en reumatología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Michigan.

Su investigación y experiencia clínica incluye las enfermedades autoinmunes, especialmente en las áreas de reumatología y dermatología. Ha publicado numerosos artículos en revistas especializadas sobre temas como la psoriasis, el lupus y el cáncer de piel, y ha presentado los resultados de sus investigaciones en importantes congresos científicos, como los de la Academia Americana de Dermatología y el Colegio Americano de Reumatología.

El potencial de las JAK en la lucha contra la JM

En nuestro "Ask the Doc" Town Hall de junio de 2024, la Dra. Julie Paik participa en una sesión de preguntas y respuestas para arrojar luz sobre qué son los inhibidores de JAK, cómo actúan en la JM, cuándo pueden los padres considerar los JAK como una opción de tratamiento, y los pros y los contras de su uso.

El potencial de la terapia CAR-T en la miositis.

El potencial real de la terapia CAR-T en la miositis

Esperábamos oír noticias prometedoras sobre el potencial de la terapia CAR-T para tratar la miositis en la Conferencia Mundial sobre Miositis (GCOM).

Lo que oímos fue más que prometedor, fue asombroso.

¿Y si le dijera que existe una terapia que puede "resetear" el sistema inmunitario, eliminando prácticamente la respuesta autoinmunitaria de la miositis que provoca inflamación, dolor, debilidad muscular y otras afecciones de la JM que todos conocemos?

Atención pionera a la JM - Integración de la investigación con un enfoque multidisciplinar de la atención

La Dra. Jessica Turnier, de la Universidad de Michigan / Hospital Infantil Mott, se dedica a crear nuevas direcciones para la investigación de la miositis y perspectivas más amplias sobre su tratamiento. Sobre la Universidad de Michigan, afirma: "Cuando llegué a Michigan, había muchos pacientes con miositis, y simplemente desarrollé una conexión realmente fuerte con esos pacientes."

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