A medida que seguimos acelerando el trabajo en Terapia CAR-T, inhibidores de JAK y otras oportunidades innovadoras, nos complace anunciar cinco subvenciones adicionales que ayudarán a las familias de nuevas maneras. Nuestro último ciclo de subvenciones atrajo a un destacado grupo de quince propuestas, lo que demuestra la solidez y la calidad de la investigación que se está llevando a cabo en nuestra comunidad. Tras una rigurosa revisión con asesores externos, la dirección de la Fundación Cure JM seleccionó tres proyectos científicos, un proyecto de salud mental y una beca para su financiación.
A continuación, le ofrecemos un resumen de lo que está por venir y lo que significa para su familia.
Comprender cómo la genética determina los subtipos de miositis juvenil
Dra. Shannon O’Connor
Beca del Hospital Infantil de Cincinnati
Financiamiento: $170,000
La JM incluye varios subtipos, cada uno con sus propias características. Esta beca apoya a una futura especialista en JM mientras estudia estos subtipos, conocidos como autoanticuerpos. La Dra. O’Connor examinará cómo se forman estos autoanticuerpos y cómo determinan los patrones de la enfermedad. Su trabajo tiene como objetivo mejorar las decisiones terapéuticas, ayudar a predecir los brotes y reducir el proceso de prueba y error al que a menudo se enfrentan las familias en el manejo de la JM.
El estudio MyoPal: ¿pueden las pruebas de fuerza en casa ser tan precisas como las realizadas en la clínica?
Dr. Brian Feldman
Hospital para Niños Enfermos
Toronto, Canadá
Financiamiento: $130 000
Una nueva aplicación llamada “MyoPal” guía a padres e hijos a través de una prueba de fuerza en casa. Proporciona una puntuación automática, lo que reduce los tiempos de espera y mejora el acceso. Si se valida, podría permitir una detección más temprana de los brotes, visitas más cortas a la clínica, una mayor coherencia entre los médicos y un mayor acceso a los ensayos clínicos. El Dr. Feldman dirigirá un equipo internacional de investigadores para probar la aplicación en Estados Unidos, Canadá, Reino Unido e India.
Comprensión del subtipo JM conocido como “NXP2”
Dra. Jessica Neely
Universidad de California, San Francisco (UCSF)
Financiamiento: $130 000
Se sabe que la JM tiene varios subtipos, conocidos como MSA o anticuerpos, cada uno con sus propias características. Este estudio analiza si las células T contribuyen al daño muscular en niños con el subtipo NXP2. Los resultados podrían conducir a una atención más personalizada, nuevas vías de tratamiento y una comprensión más clara de por qué el subtipo NXP2 puede ser más difícil de tratar.
Investigación de los desencadenantes inmunitarios de la calcinosis en la JM
Dras. Jessica Turnier y Ray Zuo
Universidad de Michigan
Financiamiento: $140 000
El objetivo de este proyecto es descubrir cómo interactúan los factores del sistema inmunitario para provocar inflamación y calcinosis. Esperamos que este proyecto revele los desencadenantes tempranos del daño tisular y sirva de guía para el desarrollo de tratamientos más eficaces contra la calcinosis.
Diseño de un programa de apoyo a los padres para reducir el estrés parental en las familias JM
Dras. Tamar Rubenstein y Amanda Zaid
Centro Médico Montefiore
Ciudad de Nueva York
Financiamiento: $90,000
Este proyecto crea el primer programa de salud mental específico para padres de JM, con el objetivo de reducir el estrés y el agotamiento, fortalecer la resiliencia familiar y ofrecer un modelo escalable que puedan adoptar los centros JM de todo el país.
Nuestra comunidad hace posible este progreso
Estos cinco nuevos proyectos reflejan el compromiso de Cure JM de mejorar la atención, acelerar los descubrimientos y apoyar a todas las familias afectadas por la JM. Son nuestras familias las que hacen posible este progreso. Su apoyo, defensa y determinación impulsan cada avance y ayudan a poner al alcance de la mano mejores tratamientos. Juntos, estamos construyendo un futuro más sólido y esperanzador para todos los niños que viven con JM.