1. What is Cabaletta’s RESET Myositis trial?
RESET-Miositis es un ensayo clínico de fase 1/2 que se está llevando a cabo para evaluar los efectos del tratamiento celular en investigación CABA-201 en pacientes con dermatomiositis (DM), síndrome antisintetasa (ASyS) y miopatía necrotizante inmunomediada (IMNM) que tienen la enfermedad activa.
Los pacientes con miositis juvenil y dermatomiositis pueden presentar su candidatura.
2. ¿Qué es CABA-201?
CABA-201 (CAR-T) es el tratamiento en investigación utilizado en el estudio RESET-Miositis. Este ensayo clínico evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de CABA-201 en el tratamiento de la miositis.
CABA-201 es una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR) en fase de investigación diseñada para tratar la miositis dirigiéndose a las células B que pueden estar causando la enfermedad.
CABA-201 se fabrica a partir de sus propios linfocitos T, un tipo de glóbulos blancos, y utiliza su propio sistema inmunitario para eliminar los linfocitos B causantes de la enfermedad y restablecer los linfocitos B sanos en su organismo.
3. Who is eligible?
Adult Patients who:
- Tienen entre 18 y 65 años años de edad.
- Tener un diagnóstico de miositis.
- Tienen la enfermedad activa a pesar de estar tomando medicamentos para tratar la miositis.
- Tener al menos un autoanticuerpo asociado a miositis. Como parte del proceso de cribado del estudio, se realizarían pruebas de autoanticuerpos.
Se aplicarán requisitos adicionales. Sólo un médico del estudio puede determinar la elegibilidad para participar en el estudio.
Juvenile Patients who:
- Are 6 to 17 años de edad.
- Tener un diagnóstico de miositis.
- Tienen la enfermedad activa a pesar de estar tomando medicamentos para tratar la miositis.
- Have at least one autoantibody associated with myositis. As part of the study screening process, autoantibody testing would be performed.
Se aplicarán requisitos adicionales. Sólo un médico del estudio puede determinar la elegibilidad para participar en el estudio.
4. How do I learn more?
El equipo del estudio está a su disposición para responder a todas sus preguntas. Póngase en contacto con el centro más cercano:
- Condado de Orange, UC Irvine. Póngase en contacto con Matthew Douraghi en el (714) 456-8122 o douraghm@hs.uci.edu
- Jacksonville, FL, Clínica Mayo de Florida. Póngase en contacto con Matthew Dwarika en el (904) 953-4511 o dwarika.matthew@mayo.edu.
- Chicago, IL, Hospital Northwestern Memorial. Póngase en contacto con Matthew Selle en el (312) 472-8398 o matthew.selle@nm.org
- Chicago, IL, Centro Médico de la Universidad de Chicago. Póngase en contacto con el Dr. Iazsmin Ventura, MD en (773) 702-6619 o iventura@uchicago.edu
- Kansas City, Centro Médico de la Universidad de Kansas. Póngase en contacto con Ali Russo en el (913) 945-9942 o aciersdorff@kumc.edu
- Rochester, MN, Clínica Mayo. Póngase en contacto con Izzie Meunier en el (507) 538-6337 o meunier.Isabelle@mayo.edu
- Portland, OR, Universidad de Salud y Ciencia de Oregón. Póngase en contacto con Kate Lewis en el (503) 908-9724 o lewiskat@ohsu.edu
- Nashville, TN, Centro Médico de la Universidad de Vanderbilt. Póngase en contacto con Allie Bell en el (615) 875-7243 o allie.m.bell@vumc.org
- Houston, TX, Hospital Metodista de Houston. Póngase en contacto con Delrose A. Vernon (346) 356-3347 o davernon@houstonmethodist.org
- Houston, TX, Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas. Póngase en contacto con Christina Briggs Amos (832) 421-2982 o cbamos@mdanderson.org
- O al equipo del ensayo clínico en el (267) 759-3100 o en el clinicaltrials@cabalettabio.com
Los detalles del estudio figuran en ClinicalTrials.gov.
5. ¿Pueden participar los pacientes con miositis juvenil?
Sí. Este ensayo está abierto a pacientes con miositis de entre 18 y 65 años. Esto incluye a los pacientes con miositis juvenil que ahora tienen entre 18 y 65 años.
There is also a juvenile cohort that is enrolling patients aged 6 to 17.
Consulte los criterios del ensayo aquí.
Se aplicarán requisitos adicionales, y sólo un médico del estudio puede determinar la elegibilidad para participar en el estudio. Para obtener más información, póngase en contacto con el centro más cercano.
6. ¿Quién decide si puedo participar?
El equipo del estudio discutirá con usted el proceso de decisión. Para más información, póngase en contacto con el centro más cercano.
7. ¿Y si cambio de opinión sobre mi participación?
La participación en un ensayo clínico es voluntaria y los participantes pueden retirarse en cualquier momento. El equipo del ensayo y su médico (al que acude normalmente para sus cuidados de JM o DM) serán su mejor fuente de información. Para obtener más información, póngase en contacto con el centro más cercano.
8. ¿Por qué participar en este estudio?
Al participar en el estudio RESET-Miositis, usted:
- Desempeñan un papel importante en la comprensión de la miositis.
- Recibir atención, pruebas y procedimientos relacionados con el estudio por parte de un médico del estudio sin coste alguno para usted.
- Recibir una compensación por su tiempo durante determinadas visitas de estudio y el reembolso de gastos de viaje razonables.
Todo ensayo clínico conlleva riesgos, que deberá comentar con su médico y con los centros del ensayo clínico.
9. ¿Se requieren visitas en persona?
Sí, se requerirán visitas en persona. Cada centro podrá responder a sus preguntas sobre el número previsto de visitas y lo que puede esperar en cada una de ellas. Para más información, póngase en contacto con el centro más cercano.
10. ¿Dónde es el juicio?
Los sitios actuales son:
- Condado de Orange, UC Irvine
- Kansas City, Centro Médico de la Universidad de Kansas
- Rochester, MN, Clínica Mayo
- Portland, OR, Universidad de Salud y Ciencia de Oregón
- Nashville, TN, Centro Médico de la Universidad de Vanderbilt
Los centros participantes en el estudio figuran en ClinicalTrials.gov
11. ¿Se reembolsan los gastos de viaje?
Sí, se permitirá el reembolso de los gastos de viaje razonables y cada centro de ensayo se encargará de ello. Para obtener más información, póngase en contacto con el centro más cercano.
12. ¿Cuáles son los riesgos potenciales de participar en este ensayo?
La terapia con células CAR-T puede causar efectos secundarios graves y potencialmente mortales. Se le explicarán los posibles riesgos de participar en este ensayo clínico antes de que decida si desea participar.
13. ¿Se ha utilizado antes CAR-T o CABA-201 en miositis?
Póngase en contacto con el centro de ensayo más cercano, que podrá responder a todas sus preguntas.
14. Cuénteme más sobre los ensayos clínicos en general.
Pulse aquí para informarse sobre los ensayos clínicos.
15. Dígame más sobre CABA-201 y CAR-T.
Consulte el siguiente gráfico y póngase en contacto con su centro de ensayo más cercano si tiene alguna pregunta.
Imagen cortesía de la página web de Cabaletta Bio sobre el proceso CABA-201.
