El potencial real de la terapia CAR-T en la miositis

El potencial de la terapia CAR-T en la miositis.

Esperábamos oír noticias prometedoras sobre el potencial de la terapia CAR-T para tratar la miositis en la Conferencia Mundial sobre Miositis (GCOM).

Lo que oímos fue más que prometedor, fue asombroso.

¿Y si le dijera que existe una terapia que puede "resetear" el sistema inmunitario, eliminando prácticamente la respuesta autoinmunitaria de la miositis que provoca inflamación, dolor, debilidad muscular y otras afecciones de la JM que todos conocemos?

Ese "reinicio" existe hoy en día y está aprobado para su uso en determinados cánceres de la sangre. La próxima frontera son las enfermedades reumáticas autoinmunes, como la miositis y el lupus, y los resultados de los primeros ensayos clínicos son muy, muy alentadores.

Los resultados más notables proceden de Alemania, donde 15 pacientes, tres de ellos con tan sólo 20 años, completaron el ensayo. Todos los pacientes experimentaron una mejoría notable y duradera -algunos hasta tres años de estar "libres de la enfermedad".

Los resultados fueron comunicados por el Dr. Georg Schett, jefe del Departamento de Reumatología e Inmunología de la Universidad Friedrich-Alexander de Erlanger-Nurnberg, que dirigió el ensayo y fue el ponente principal en la GCOM. Schett presentó un escenario visionario en el que, en enfermedades reumáticas como el lupus y la miositis, la terapia con Car-T surgirá como un "fármaco vivo" que conducirá a la ausencia de enfermedad eliminando la necesidad de un tratamiento continuo. Los tratamientos actuales con JM, como todos sabemos, suprimen el sistema inmunitario y suelen producir una mejoría clínica, pero no eliminan la enfermedad.

También escuchamos al Dr. Carl June, pionero en terapias CAR-T utilizadas en cáncer, quien señaló que las enfermedades autoinmunes presentan la próxima frontera de la investigación con una "explosión de investigación e inversión" sólo en el último año. "Podemos aprender mucho del éxito de CAR-T en oncología", señaló June, comparando el proceso con un trasplante de médula ósea. June es Director del Centro de Inmunoterapias Celulares de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania.

June también es asesora médica de Cabaletta Bio, que cuenta con una plataforma de terapia CAR-T diseñada específicamente para enfermedades autoinmunes como el lupus y la miositis. El Dr. David Chang, Director Médico de Cabaletta, actuó como moderador de la sesión sobre CAR-T "Lograr la remisión". Es posible que las familias de Cure JM recuerden al Dr. Chang de la Conferencia de Familias 2023, donde compartió los avances de Cabaletta con la Junta Médica Asesora de Cure JM.

Compartiré con vosotros más información sobre los próximos ensayos clínicos CAR-T en miositis junto con una guía sobre el proceso de "Cómo funciona CAR-T". De los 15 pacientes del ensayo del Dr. Schett, los efectos secundarios fueron mínimos, de corta duración y, cuando se produjeron, resultaron manejables.

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