Con el apoyo financiero de la Fundaci\u00f3n Cure JM, los cient\u00edficos del Nucleic Acid Therapy Accelerator (NATA) del Reino Unido est\u00e1n creando medicamentos diminutos que pulsan el bot\u00f3n de \u201csilencio\u201d de la alarma err\u00f3nea del sistema inmunol\u00f3gico que causa la miositis.<\/p>\n\n\n\n
\u00bfC\u00f3mo se comporta de manera an\u00f3mala el sistema inmunitario en la JM?<\/strong><\/p>\n\n\n\n Piensa en tu sistema inmunitario como una alarma de seguridad. El interfer\u00f3n beta es la se\u00f1al de alerta que se activa cuando aparece un virus. Le indica al sistema inmunitario que se active y comience a trabajar. Con la JM, a veces esa alarma se activa. se queda atascado incluso cuando no hay peligro<\/strong>. Una alarma fuerte e incesante hace que el sistema inmunol\u00f3gico reaccione de forma exagerada. En la miositis juvenil, esa se\u00f1al constante puede inflamar los m\u00fasculos y hacer que los ni\u00f1os se sientan d\u00e9biles, doloridos y cansados.<\/p>\n\n\n\n \u00bfQu\u00e9 hicieron los cient\u00edficos?<\/strong><\/p>\n\n\n\n Con una subvenci\u00f3n de Cure JM, los cient\u00edficos probaron peque\u00f1os \u201cinterruptores de apagado\u201d que silencian la alarma del interfer\u00f3n beta en su origen. Probaron 27 versiones y encontraron dos que funcionaban mejor. Esos dos interruptores redujeron considerablemente la alarma del sistema inmunol\u00f3gico, lo que disminuy\u00f3 la inflamaci\u00f3n. <\/strong>Igual de importante es que las pruebas de seguridad demostraron que este enfoque tambi\u00e9n era seguro.<\/p>\n\n\n\n \u00bfPor qu\u00e9 es importante?<\/strong> \u00bfQu\u00e9 sigue?<\/strong><\/p>\n\n\n\n El equipo tiene previsto realizar estudios con animales para confirmar los beneficios funcionales (como m\u00fasculos m\u00e1s fuertes y menos inflamaci\u00f3n) y ya ha compartido los resultados en importantes congresos cient\u00edficos. Estas son se\u00f1ales claras de que el trabajo respaldado por Cure JM est\u00e1 avanzando hacia un impacto real.<\/p>\n\n\n\n Conclusi\u00f3n<\/strong><\/p>\n\n\n\n Los investigadores respaldados por Cure JM han descubierto dos diminutos medicamentos que act\u00faan directamente sobre los genes problem\u00e1ticos de la JM. Podr\u00edan ser los primeros de su clase y suponer una nueva forma de tratar la JM. Este es el tipo de avances que su apoyo hace posibles.<\/p>\n\n\n\n __________________________________________________________<\/p>\n\n\n\n Cu\u00e9ntame m\u00e1s sobre la ciencia<\/strong><\/p>\n\n\n\n \u00bfQu\u00e9 es la NATA?<\/strong><\/p>\n\n\n\n El Nucleic Acid Therapy Accelerator (NATA) es una iniciativa nacional del Reino Unido dedicada al desarrollo de terapias con \u00e1cidos nucleicos y las tecnolog\u00edas que las respaldan. Al reunir a cient\u00edficos, m\u00e9dicos, organizaciones ben\u00e9ficas y socios industriales, el NATA proporciona los conocimientos y los recursos necesarios para convertir los descubrimientos en tratamientos reales. Contribuyen al dise\u00f1o, la prueba y el perfeccionamiento de nuevos tratamientos prometedores, todo ello en un gran espacio. Esta colaboraci\u00f3n permite que florezcan nuevas y prometedoras investigaciones cient\u00edficas.<\/p>\n\n\n\n \u00bfQu\u00e9 es una terapia con \u00e1cidos nucleicos?<\/strong><\/p>\n\n\n\n La terapia con \u00e1cidos nucleicos consiste en medicamentos compuestos por instrucciones gen\u00e9ticas que indican a las c\u00e9lulas exactamente qu\u00e9 deben hacer de manera diferente, para que dejen de comportarse de forma an\u00f3mala.<\/p>\n\n\n\n En el caso de la JM, sabemos que la alarma del sistema inmunitario es activada por una sustancia qu\u00edmica llamada interfer\u00f3n beta, que provoca inflamaci\u00f3n. A La terapia con \u00e1cidos nucleicos consiste en una peque\u00f1a porci\u00f3n de c\u00f3digo gen\u00e9tico que <\/strong>puede indicar a las c\u00e9lulas que produzcan menos interfer\u00f3n beta, lo que puede calmar la respuesta inmunitaria sin necesidad de recurrir a esteroides fuertes.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Backed by funding from the Cure JM Foundation, scientists at the UK\u2019s Nucleic Acid Therapy Accelerator (NATA) are creating tiny medicines that press the \u201cquiet\u201d button on the immune system\u2019s mistaken alarm that causes myositis. How Is the Immune System Misbehaving in JM? Think of your immune system like a safety alarm. 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<\/strong> <\/strong>Si se logra silenciar la \u201calarma\u201d del sistema inmunol\u00f3gico, este puede calmarse y proteger los m\u00fasculos, la piel y los vasos sangu\u00edneos. Se trata de una etapa inicial de laboratorio, a\u00fan no es un tratamiento para personas, pero apunta hacia una nueva forma de ayudar sin necesidad de esteroides fuertes.<\/p>\n\n\n\n