Nunca deja de sorprenderme la influencia y el liderazgo en investigaci\u00f3n que nuestra \"peque\u00f1a pero poderosa\" organizaci\u00f3n aporta a la reumatolog\u00eda pedi\u00e1trica. Ustedes, nuestros padres, abuelos y colaboradores, han creado el entorno en el que la investigaci\u00f3n de la JM ha florecido en los \u00faltimos a\u00f1os, francamente, gracias a su visi\u00f3n de futuro y a su generosa filantrop\u00eda. <\/p>\n\n\n\n
En una conferencia mundial como \u00e9sta, es incre\u00edblemente gratificante ver el reconocimiento otorgado a nuestros equipos de investigaci\u00f3n verdaderamente brillantes que ustedes han financiado.<\/p>\n\n\n\n
En el orden del d\u00eda de hoy y ma\u00f1ana figuran las presentaciones de Junta M\u00e9dica Asesora de Cure JM<\/strong> La Dra. Lisa Rider (NIH), la Dra. Lucy Wedderburn (University College London) y el Dr. Christian Lood (Cure JM Center of Excellence, Seattle Children's) hablar\u00e1n sobre las prometedoras v\u00edas de nuevas terapias para la JM. Tambi\u00e9n hay una sesi\u00f3n completa con otros investigadores de Cure JM que trabajan en ensayos cl\u00ednicos, y os informar\u00e9 el segundo d\u00eda de lo que estoy seguro que ser\u00e1n noticias emocionantes.<\/p>\n\n\n\n Esperaba o\u00edr noticias prometedoras sobre el potencial de la terapia CAR-T para tratar la miositis en el segundo d\u00eda de la GCOM. GCOM es la Conferencia Mundial sobre Miositis. <\/p>\n\n\n\n Lo que o\u00edmos fue m\u00e1s que prometedor, fue asombroso.<\/p>\n\n\n\n \u00bfY si le dijera que existe una terapia que puede \"resetear\" el sistema inmunitario, eliminando pr\u00e1cticamente la respuesta autoinmunitaria de la miositis que provoca inflamaci\u00f3n, dolor, debilidad muscular y otras afecciones de la JM que todos conocemos? <\/p>\n\n\n\n Ese \"reinicio\" existe hoy en d\u00eda y est\u00e1 aprobado para su uso en determinados c\u00e1nceres de la sangre. La pr\u00f3xima frontera son las enfermedades reum\u00e1ticas autoinmunes, como la miositis y el lupus, y los resultados de los primeros ensayos cl\u00ednicos son muy, muy alentadores.<\/p>\n\n\n\n Los resultados m\u00e1s notables proceden de Alemania, donde 15 pacientes, tres de ellos con tan s\u00f3lo 20 a\u00f1os, completaron el ensayo. Todos los pacientes experimentaron una mejor\u00eda notable y duradera -algunos hasta tres a\u00f1os de estar \"libres de la enfermedad\".<\/p>\n\n\n\n Los resultados fueron comunicados por el Dr. Georg Schett, jefe del Departamento de Reumatolog\u00eda e Inmunolog\u00eda de la Universidad Friedrich-Alexander de Erlanger-Nurnberg, que dirigi\u00f3 el ensayo y fue el ponente principal en la GCOM. <\/p>\n\n\n\n Schett present\u00f3 un escenario visionario en el que, en enfermedades reum\u00e1ticas como el lupus y la miositis, la terapia Car-T surgir\u00e1 como un \"f\u00e1rmaco vivo\" que conducir\u00e1 a la ausencia de la enfermedad eliminando la necesidad de un tratamiento continuo. Los tratamientos actuales con JM, como todos sabemos, suprimen el sistema inmunitario y suelen producir una mejor\u00eda cl\u00ednica, pero no eliminan la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n Tambi\u00e9n escuchamos al Dr. Carl June, pionero de las terapias Car-T utilizadas en el c\u00e1ncer, quien se\u00f1al\u00f3 que las enfermedades autoinmunes presentan la pr\u00f3xima frontera de la investigaci\u00f3n con un \"explosi\u00f3n de investigaci\u00f3n e inversi\u00f3n<\/em>\" s\u00f3lo en el \u00faltimo a\u00f1o. \"Podemos aprender mucho del \u00e9xito de CAR-T en oncolog\u00eda<\/em>y compar\u00f3 el proceso con un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea. June es Director del Centro de Inmunoterapias Celulares de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania.<\/p>\n\n\n\n June tambi\u00e9n es asesora m\u00e9dica de Cabaletta Bio, que cuenta con una plataforma de terapia CAR-T dise\u00f1ada espec\u00edficamente para enfermedades autoinmunes como el lupus y la miositis. El Dr. David Chang, Director M\u00e9dico de Cabaletta, actu\u00f3 como moderador de la sesi\u00f3n sobre CAR-T \"Lograr la remisi\u00f3n\". Es posible que las familias de Cure JM recuerden al Dr. Chang de la Conferencia de Familias 2023, donde comparti\u00f3 los avances de Cabaletta con Junta m\u00e9dica asesora de Cure JM<\/strong>.\u00a0\u00a0<\/p>\n\n\n\n Compartir\u00e9 con vosotros m\u00e1s informaci\u00f3n sobre los pr\u00f3ximos ensayos cl\u00ednicos CAR-T en miositis junto con una gu\u00eda sobre el proceso de \"C\u00f3mo funciona CAR-T\". De los 15 pacientes del ensayo del Dr. Schett, los efectos secundarios fueron m\u00ednimos, de corta duraci\u00f3n y, cuando se produjeron, resultaron manejables.<\/p>\n\n\n\n La conclusi\u00f3n ineludible de la Conferencia Mundial sobre Miositis es que hemos entrado en una era apasionante de ensayos cl\u00ednicos de nuevas terapias para la JM. Adem\u00e1s, este trabajo se est\u00e1 acelerando, ya que las miopat\u00edas inflamatorias autoinmunes como la miositis mieloide juvenil, el lupus y las formas adultas de miositis son enfermedades en las que cada vez se centran m\u00e1s las nuevas empresas de biotecnolog\u00eda y las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas consolidadas para realizar nuevos ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n S\u00f3lo en este \u00faltimo a\u00f1o hemos sido testigos de la finalizaci\u00f3n con \u00e9xito del ensayo cl\u00ednico del f\u00e1rmaco abatacept (Orencia) en el Centro de Excelencia Cure JM de la Universidad George Washington, la aprobaci\u00f3n por la FDA de Octagam 10 (IGIV) para la dermatomiositis, la aprobaci\u00f3n por la FDA de vamorolona (un esteroide alternativo con menos efectos secundarios), y la aprobaci\u00f3n por la FDA de un dise\u00f1o de ensayo cl\u00ednico para el uso de baricitinib en la JM. El nuevo esteroide vamorolona a\u00fan no est\u00e1 aprobado para su uso en la JM, pero somos optimistas de que nuestro dise\u00f1o de ensayo cl\u00ednico desarrollado en colaboraci\u00f3n con el Centro de Excelencia Cure JM de la Universidad de Duke pronto ser\u00e1 aprobado por la FDA. <\/p>\n\n\n\n Como me dijo un padre hace poco, \"La introducci\u00f3n de abatacept en el tratamiento de mi hija produjo una mejora significativa y cambi\u00f3 literalmente su vida.\"<\/em><\/p>\n\n\n\n Otros ensayos cl\u00ednicos en JM (como el del f\u00e1rmaco de Bristol Meyers Squibb deucravacitinib) est\u00e1n en desarrollo y cuentan con el apoyo financiero de Cure JM. <\/p>\n\n\n\n As\u00ed pues, todos estos avances nos llevan a otra observaci\u00f3n importante: estos ensayos no avanzar\u00e1n sin ustedes, nuestras familias y pacientes. M\u00e1s que nunca, necesitaremos que los pacientes de JM participen en estos ensayos y formen parte del avance de terapias hist\u00f3ricas.<\/p>\n\n\n\n Tambi\u00e9n quiero dar las gracias a los pacientes con JM que tan generosamente han dedicado su tiempo y esfuerzo a participar en ensayos cl\u00ednicos recientes, como el de abatacept o el ensayo con tiosulfato s\u00f3dico en calcinosis en los NIH, cuyos resultados est\u00e1n a punto de publicarse. Y no olvidemos nunca a los que participasteis en el ensayo con rituximab hace m\u00e1s de una d\u00e9cada, el primero para la JM. El resultado de este ensayo llev\u00f3 a la introducci\u00f3n del rituximab como opci\u00f3n de tratamiento primario para los ni\u00f1os que tienen dificultades con los esteroides y el metotrexato de primera l\u00ednea. <\/p>\n\n\n\n El rituximab act\u00faa destruyendo determinados linfocitos B que circulan por la sangre y que forman parte del sistema inmunitario del organismo. Cuando estas c\u00e9lulas B se comportan mal, se produce una enfermedad autoinmune como la JM. <\/p>\n\n\n\n El rituximab destruye muchos de los linfocitos B at\u00edpicos, pero no todos, lo que produce una mejor\u00eda cl\u00ednica en muchos pacientes con JM. Sin embargo, dado que no se destruyen todos los linfocitos B, pueden repoblarse, lo que obliga a seguir administrando infusiones de rituximab.<\/p>\n\n\n\n En t\u00e9rminos m\u00e1s sencillos, la promesa de la terapia CAR-T es que sustituye los linfocitos B at\u00edpicos del paciente por c\u00e9lulas modificadas, lo que detiene eficazmente el proceso autoinmune del organismo que ataca los m\u00fasculos, la piel, los vasos sangu\u00edneos y los \u00f3rganos internos. A\u00fan nos queda mucho por aprender a medida que avanzamos en los ensayos cl\u00ednicos con CAR-T en la JM, pero los primeros indicios sugieren que tiene un enorme potencial como terapia para pacientes cr\u00f3nicos con JM resistentes a los tratamientos actuales de primera l\u00ednea. <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Recientemente, Jim Minow de Cure JM pudo asistir a la Conferencia Mundial sobre Miositis. Esta conferencia no s\u00f3lo fue informativa, sino que fue un d\u00eda de lo m\u00e1s impresionante para Cure JM. La conferencia re\u00fane a los principales investigadores de miositis de todo el mundo para compartir resultados y colaborar en futuros proyectos que conduzcan a una mejor atenci\u00f3n y mejores tratamientos para nuestros ni\u00f1os con JM. <\/p>","protected":false},"author":24,"featured_media":55549,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"https:\/\/www.curejm.org\/wp-content\/uploads\/Jim-Header-gcom-24.jpg","_seopress_social_fb_img_attachment_id":45337,"_seopress_social_fb_img_width":1500,"_seopress_social_fb_img_height":844,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"https:\/\/www.curejm.org\/wp-content\/uploads\/Jim-Header-gcom-24.jpg","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":45337,"_seopress_social_twitter_img_width":1500,"_seopress_social_twitter_img_height":844,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"footnotes":""},"categories":[82],"post_tag":[],"class_list":["post-45334","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-families"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.curejm.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/45334","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.curejm.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.curejm.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.curejm.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/24"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.curejm.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=45334"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.curejm.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/45334\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.curejm.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/55549"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.curejm.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=45334"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.curejm.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=45334"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.curejm.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/post_tag?post=45334"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}![\"\"](\"https:\/\/www.curejm.org\/wp-content\/uploads\/53586711939_5d4e9c9361_o-1000x750.jpg\")
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GCOM D\u00eda 2 - La promesa real de la terapia CAR-T en la miositis<\/strong><\/h3>\n\n\n\n
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<\/figure>\n\n\n\nDra. Sarah Tansley y Dr. Andrew Heaton, Director Cient\u00edfico de Cure JM<\/h6>\n\n\n\n
Tercer d\u00eda de la Conferencia Mundial sobre Miositis: Los ensayos cl\u00ednicos marcan un avance hist\u00f3rico<\/strong><\/h3>\n\n\n\n