Estimadas familias y amigos de Cure JM,

Ahora que nos despedimos de una primavera muy ajetreada, quiero empezar expresando mi más sincero agradecimiento a las familias, los voluntarios, los líderes de las caminatas, los donantes y todos aquellos que nos han apoyado y han contribuido a que nuestra primavera Camina fuerte eventos que han tenido tanto éxito en todo el país. Vuestra energía, liderazgo y compromiso siguen fortaleciendo nuestra comunidad y acercándonos a mejores tratamientos y mejores resultados para los niños que viven con miositis juvenil. 

Tras el éxito de nuestras caminatas de primavera, ahora nos estamos preparando para «Walk Strong Across America», una campaña de verano diseñada para involucrar a familias y simpatizantes de los 50 estados. Esta campaña celebra la fortaleza de una comunidad unida en la búsqueda de un futuro libre de JM. Pronto compartiremos más detalles sobre cómo participar, pero respóndeme si deseas obtener más información. 

También quiero compartir una novedad importante sobre uno de los ámbitos más seguidos de la investigación sobre la miositis juvenil: la terapia con células CAR-T. En la actualidad, Cure JM es la principal entidad no gubernamental que financia la investigación en reumatología pediátrica a nivel mundial. Seguimos apoyando la divulgación y la captación de pacientes para el ensayo clínico de CAR-T en curso, en colaboración con Cabaletta Bio; en estos momentos, se está evaluando o incorporando a pacientes en aproximadamente 18 centros de todo el país.

Tras dos años de trabajo preliminar, estamos observando avances significativos en las principales instituciones. Se ha confirmado la inclusión de ocho adolescentes con miositis juvenil, se están incorporando más pacientes adultos y la actividad de reclutamiento sigue ampliándose en los principales centros asociados a la Red de Atención Clínica Cure JM, entre los que se incluyen la Universidad de Míchigan, el Hospital Infantil de Filadelfia y Children’s Healthcare of Atlanta. Se espera que más pacientes comiencen el tratamiento en los próximos meses.

Esta presencia a nivel nacional se basa en la creciente evidencia que respalda la terapia CAR-T como un posible enfoque terapéutico “de una sola aplicación”.

Informes anteriores del Hospital Infantil Bambino Gesù documentaron una mejoría sostenida en tres pacientes jóvenes con miositis juvenil que recibieron terapia CAR-T. Un estudio pediátrico sobre la terapia CAR-T publicado recientemente también hizo un seguimiento de niños y adolescentes con enfermedades autoinmunes potencialmente mortales, cuya condición siguió empeorando a pesar de los tratamientos estándar. Los investigadores informaron de que la terapia CAR-T fue, en general, bien tolerada y se asoció con una mejora significativa y sostenida de la actividad de la enfermedad, incluso entre algunos de los pacientes más graves.

Estos primeros hallazgos ayudan a explicar por qué los investigadores están estudiando si la terapia CAR-T podría, algún día, ayudar a restablecer el sistema inmunitario y contribuir a un control más duradero de la enfermedad en algunos pacientes. 

En la Conferencia Mundial sobre Miositis de 2026, los investigadores siguieron compartiendo novedades alentadoras sobre la terapia CAR-T y otras terapias emergentes. También se dieron a conocer avances importantes relacionados con los inhibidores de JAK, otro ámbito en el que Cure JM contribuyó a sentar las bases iniciales al financiar una investigación en los NIH que identificó a los inhibidores de JAK como un enfoque terapéutico prometedor para la miositis juvenil. En la actualidad, los ensayos clínicos en niños se basan en ese trabajo y exploran cómo estas terapias pueden ampliar las opciones de tratamiento para las familias.

En conjunto, estas novedades apuntan a un cambio más amplio en la investigación sobre la miositis juvenil. Estamos observando una mayor actividad en los ensayos clínicos, una mayor colaboración entre instituciones y enfoques más prometedores que pasan del debate científico a convertirse en oportunidades reales de estudio para los pacientes y sus familias.

Es precisamente aquí donde Cure JM desempeña un papel fundamental a la hora de apoyar la investigación, mejorar la preparación para los ensayos clínicos, informar a las familias y al personal médico, y ayudar a las familias a acceder a información precisa y actualizada a medida que surgen nuevas oportunidades. Avances como la terapia CAR-T requieren años de inversión en investigación, formación de los médicos, participación de los pacientes y alianzas sólidas en toda la comunidad de JM. Nuestro Fondo de Investigación para Emergencias contribuye a garantizar que Cure JM pueda reaccionar con rapidez cuando surgen oportunidades prometedoras y cuando se necesita apoyo urgente para que los avances clínicos sigan su curso. 

Aunque los investigadores siguen estudiando cómo pueden funcionar estas terapias a largo plazo y qué pacientes pueden beneficiarse más de ellas, Los primeros resultados están dando nuevas esperanzas y anuncian un período de avances reales. Cure JM seguirá manteniendo informadas a las familias, los donantes y los colaboradores a medida que avance la investigación.

Gracias por formar parte de esta labor y por ayudarnos a construir un futuro más sólido para los niños y las familias afectados por la miositis juvenil.

Con agradecimiento,

Jim Minow

Director Ejecutivo

Fundación Cure JM